摘要:舍立帕酶的说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见而严重的遗传性疾病,对患者的神经系统造成严重损害。为了应对这一挑战,科学家们研制出了一种名为舍立帕酶(cerliponase alfa)的药物,用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症。本文将对舍立帕酶进行详细说明,以帮助人们更好地了解该药物的作用和使用方法。
1. 舍立帕酶的作用机制
舍立帕酶是一种酶替代疗法药物,主要用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)。NCL是一类由于磷酸降解缺陷导致的神经退行性疾病,其特征是神经细胞内部蓝褐色沉积物的堆积。
2. 用药途径和剂量
舍立帕酶通过脑脊液进入中枢神经系统,为患者提供缺失的酶活性,以减轻疾病的进展。舍立帕酶的剂量根据患者的体重进行计算,并通过脑脊液注射进行给药。
3. 注意事项和不良反应
舍立帕酶治疗需要在专业医生的监督下进行,并且患者需要进行定期的临床评估。在使用过程中,可能会出现一些不良反应,例如头痛、恶心、呕吐等。如果出现不适症状,患者应及时告知医生。
4. 预期疗效和疗程
舍立帕酶治疗旨在减轻神经元蜡样脂褐质沉积症病情的进展,并改善患者的生活质量。需要注意的是,每个患者的治疗效果可能会有所不同。治疗疗程的长短应由医生根据患者的具体情况来决定。
舍立帕酶是一种有效的治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。它通过酶替代疗法,为患者提供缺失的酶活性,减轻疾病的进展。患者在使用过程中需要密切关注不良反应,并遵循医生的指导进行治疗。舍立帕酶的广泛应用为那些饱受神经元蜡样脂褐质沉积症困扰的患者带来了希望,为改善他们的生活质量做出了重要的贡献。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
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