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舍立帕酶中文说明书

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摘要：舍立帕酶中文说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-03-30 11:55:53 发布

舍立帕酶中文说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。下面将对舍立帕酶进行详细说明。

1. 神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL）简介

神经元蜡样脂褐质沉积症，也被称为巴脑脊髓脊髓性脂褐质沉积症，是一种罕见的遗传性疾病。该病主要影响儿童，表现为进行性的神经系统退化。患者体内缺乏舍氏酶（TPP1），这是一种参与代谢脂质的酶。缺乏舍氏酶会导致脂质在神经元中沉积，最终破坏和损害神经系统功能。

2. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种人工制造的舍氏酶，可以代替患者体内缺乏的酶。通过给予患者定期的舍立帕酶治疗，可以补充缺失的舍氏酶，减少脂质在神经系统中的沉积，从而延缓疾病的进展。

3. 使用方法与剂量

舍立帕酶是通过脑脊液注射的方式给予患者。治疗需要由专业医务人员进行，确保安全和有效性。通常每两周进行一次舍立帕酶注射，具体剂量和疗程应根据患者的年龄、体重和病情而定。医生会根据患者的情况制定个体化的治疗计划。

4. 注意事项与副作用

使用舍立帕酶治疗时，患者和其家属需要密切配合医生的指导。治疗期间可能会出现一些不良反应，如头痛、发热、恶心、呕吐等。如果患者出现严重的过敏反应，例如呼吸困难、严重皮疹等，应立即联系医生。

舍立帕酶是一项创新的治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。通过补充缺失的舍氏酶，它能够在一定程度上减缓疾病的进展，改善患者的生活质量。每个患者的治疗效果可能会有所不同，因此使用舍立帕酶治疗前应咨询专业医生，并按照医生的建议进行治疗。

舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，具有重要的临床意义。通过了解该药物的作用机制、使用方法和注意事项，患者和家属可以更好地理解和管理疾病，提高治疗效果。医生将根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案，以实现最佳的治疗效果。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-03-30 11:55:53 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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