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摘要:佩米替尼(pemigatinib)是一种口服小分子靶向药物,主要用于治疗存在基因突变的晚期或转移性胆管癌(CCA)。胆管癌是一种相对较少见但却相当致命的癌症,目前尚无治愈方法。佩米替尼达伯坦则提供了一种新的替代性治疗方案。
佩米替尼(pemigatinib)是一种口服小分子靶向药物,主要用于治疗存在基因突变的晚期或转移性胆管癌(CCA)。胆管癌是一种相对较少见但却相当致命的癌症,目前尚无治愈方法。佩米替尼达伯坦则提供了一种新的替代性治疗方案。
佩米替尼针对 fibroblast growth factor receptor (FGFR) 基因突变。FGFR 基因家族包括了四个成员(FGFR1、2、3、4),它们的异常表达或突变都与多种癌症形成及发展有关。佩米替尼作为一种高度选择性的 FGFR 抑制剂,可以阻断 FGFR1、2、3 的活性,从而抑制癌细胞的生长和扩散。
佩米替尼达伯坦的临床试验显示,其在治疗有 FGFR2 改变的晚期或转移性胆管癌患者中获得了显著的疗效。该药物与传统的化疗方案相比,不仅在总体生存期上显示出了显著优势,而且可以提供更好的切实可行的肿瘤缩小率、进展生存期和无进展生存期。
此外,佩米替尼达伯坦的应用范围也有所扩展。近期,欧洲药品管理局(EMA)批准佩米替尼用于治疗术前治疗无法切除的、有 FGFR2 改变的胆管癌患者。这标志着该药物的临床治愈或部分治愈意义上成为了可能。
然而,佩米替尼达伯坦并非完美无缺。虽然致命副作用罕见,但仍存在一定比例的患者会出现恶心、呕吐、腹泻和疲乏等一系列不同程度的不良反应。此外,某些基因突变与该药物治疗效果不佳的报道也时有发生。
总之,佩米替尼作为一款新型、有潜力的胆管癌替代性治疗药物,为患者提供了新的希望。虽然尚需要进一步的相关研究证实其长期疗效和安全性,但已经受到各大医学机构和患者的广泛关注和肯定,成为罕见癌症领域新的重要治疗选择。
片剂
老挝大熊制药
国内新型胆管癌靶向药,疾病控制率高
片剂
美国Incyte
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
片剂
美国Incyte
国内新型胆管癌靶向药,疾病控制率高
片剂
老挝卢修斯制药
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
片剂
老挝大熊制药
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
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