高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依利格鲁司(Eliglustat)是一种药物,常用于治疗罕见的遗传性疾病戈谢病(Gaucher disease)。本文将对依利格鲁司进行介绍,包括其作用、疗效以及使用注意事项等内容。
依利格鲁司(Eliglustat)是一种药物,常用于治疗罕见的遗传性疾病戈谢病(Gaucher disease)。本文将对依利格鲁司进行介绍,包括其作用、疗效以及使用注意事项等内容。
1. 作用机制
依利格鲁司是一种格鲁司苷酸酶抑制剂,通过抑制该酶的活性来帮助降低体内葡萄糖脂酯(一种特殊的脂质)的积聚程度。戈谢病患者往往由于遗传缺陷而无法正常分解和清除这种脂质,导致其在体内大量积累,从而引发一系列症状。
2. 疗效评估
研究表明,依利格鲁司能有效减轻戈谢病患者的症状并改善其生活质量。临床试验显示,使用依利格鲁司的患者在脾脏和肝脏的体积方面都有显著的改善,血红蛋白水平也有所提高。此外,依利格鲁司还可以减少骨疼痛、疲劳和血小板减少等常见症状。
3. 使用注意事项
在使用依利格鲁司之前,患者应咨询医生,并按照医生的指导进行用药。对于孕妇和哺乳期妇女,应特别注意使用该药物的安全性。此外,患者还应定期进行临床检查,以监测疗效和药物的耐受性。
4. 总结
依利格鲁司是一种治疗戈谢病的有效药物,通过抑制葡萄糖脂酯的积聚,减轻症状并改善患者的生活质量。使用该药物需要在医生指导下进行,并注意相关的安全事项。随着科技的进步,我们对戈谢病的理解和治疗手段也在不断改善,相信依利格鲁司等药物将为戈谢病患者带来更多希望和福音。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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