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Rivfloza治疗效果怎么样

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吕锦辉

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摘要：Rivfloza治疗效果怎么样,Rivfloza(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2024-03-24 11:01:52 发布

Rivfloza治疗效果怎么样,Rivfloza(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria）是一种罕见的代谢性疾病，伴随着高水平的草酸排泄，引发肾结石和肾衰竭等严重并发症。对于患有原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病（End-stage renal disease，ESRD）的患者而言，Rivfloza（化学品名nedosiran）作为一种全新的治疗药物，被认为具有潜力帮助改善他们的健康状况。

1. Rivfloza的药理作用

Rivfloza是一种核酸酶1阳离子合成辅因子N-甲基-D-天冬酰胺（N-acetyldornase alpha，NAc-Dornase alpha）的RNA干扰药物，它通过特异性地靶向丙二醛草酸氧位导向酶（glycolate oxidase，GO）的mRNA降解机制来减少草酸的产生。这种药物有望减少体内草酸的过度产生，从而减轻高草酸尿症对肾脏的损害。

2. Rivfloza的临床研究结果

早期的临床试验显示，Rivfloza在降低尿液草酸浓度和减少草酸尿石形成方面具有显著疗效。一项II期临床试验观察了23名患有原发性高草酸尿症的患者，结果显示，使用Rivfloza治疗后尿液中草酸的平均减少幅度为71%，且绝大多数患者在治疗后的24周内未发生复发或恶化的病例。

另外，有一项正在进行的III期临床试验正在评估Rivfloza在终末期肾病患者中的疗效。尽管目前尚无完整的数据可供评价，但初步结果表明Rivfloza可能有望帮助终末期肾病患者改善肾功能并减少相关并发症。

3. Rivfloza的安全性和副作用

根据目前可用的数据，Rivfloza被认为是相对安全的治疗选择。在临床试验中，Rivfloza的耐受性良好，并且没有观察到严重的药物相关不良事件。常见的副作用包括注射部位的反应、轻度恶心和疲劳感，但大多数症状均为轻度并且可以被耐受。

作为任何药物治疗都存在潜在的风险和不良反应，因此使用Rivfloza的患者应在医生的指导下进行监测和管理。

4. 结论

Rivfloza作为一种新型治疗药物，针对原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者，显示出良好的临床前景。通过减少草酸的生成，Rivfloza有望改善肾功能、减轻草酸尿石的形成，并提高患者的生活质量。尽管这一领域仍然需要更多的临床研究来确认其疗效，并评估其长期安全性，但Rivfloza的出现为患有原发性高草酸尿症和终末期肾病的患者提供了新的治疗选择的希望。

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2024-03-24 11:01:52 更新

  • 奈多西兰 nedosiran Rivfloza基本信息

    奈多西兰 nedosiran Rivfloza
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      丹麦诺和诺德Novo Nordisk

    • 适应症：

      适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

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