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摘要:在当今医学领域的疾病诊治中,有许多需要进行细胞治疗的情况。然而,在这种情况下,一个重要的问题是如何使足够数量的充分成熟细胞脱离骨髓进入循环系统,以使治疗发挥作用。要解决这个问题,我们需要某种特殊的技术
在当今医学领域的疾病诊治中,有许多需要进行细胞治疗的情况。然而,在这种情况下,一个重要的问题是如何使足够数量的充分成熟细胞脱离骨髓进入循环系统,以使治疗发挥作用。要解决这个问题,我们需要某种特殊的技术和工具。普乐沙福(Plerixafor)就是其中之一,是一种治疗器械,帮助早期造血干细胞(HSC)进入血液循环,以促进骨髓移植的成功。
普乐沙福(Plerixafor)是由美国制药公司Genzyme Corp(现在由Sanofi Genzyme所有)开发的一种注射剂,它通过竞争性拮抗邻苯二甲酸盐1(CXCR4)及其共受体活性将早期造血干细胞从骨髓中释放到外周血液系统,以便进行采集、处理和/或移植。这种用于成人自体外周血造血干细胞移植的技术已被批准用于治疗多发性骨髓瘤,非霍奇金淋巴瘤以及其他血液相关疾病,以促进髓外移植的成功率。
在早期,治疗使用的是化疗药物,但是这种情况下采集的细胞数量难以达到治疗水平。这之后很快就出现了砷泼尼松酸的使用,但这种药物并不大能否满足移植所需细胞的数量。此时,开始尝试使用G-CSF(粒细胞集落刺激因子)来促进骨髓中干细胞的增加。而进一步的发展使得从成年人的外周血采集HSCs成为可能——成年人的血液中既有HSCs的数量已经足够,可用于移植。
尽管使用G-CSF可以使干细胞数量达到所需水平,但是它也在一定程度上有许多风险,如骨痛、头痛、恶心、呕吐等副作用。这些问题并没有完全解决,仍然需要改进。普乐沙福的引入,进一步提高了成人HSCs采集的成功率,减轻了G-CSF的副作用。
与使用G-CSF不同,使用普乐沙福并不需要骨髓刺激过程,这使得治疗方案变得更加容易,也减少了与该技术相关的风险。虽然并非所有的非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者都需要普乐沙福,但在那些难于采集足够数量的干细胞采集的患者中,这种注射剂可以成为治疗中常常使用的选择。
在2020年3月,五洲通普乐沙福(Plerixafor)获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准,成为一种非常有前途的药物。它的上市对于促进我国的造血干细胞移植发展具有重要意义,并提供了治疗血液相关疾病的有效途径。
总之,普乐沙福Plerixafor为患者获得更好的医疗疗效提供了更方便、低风险的选择。随着技术的发展,我们也期待它在各种治疗中的作用越来越大。
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