高级医学编辑,药理学硕士
摘要:司替戊醇:帮助控制Dravet综合征相关癫痫发作的希望
司替戊醇:帮助控制Dravet综合征相关癫痫发作的希望
司替戊醇(Stiripentol)是一种用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作的药物。Dravet综合征是一种常见的严重癫痫综合征,通常在婴幼儿期就开始发作。这种综合征使得患者容易经历难以控制的癫痫发作,这对患者的生活质量和健康状况都带来了巨大的负面影响。司替戊醇的出现为这些患者带来了新的希望。
1. 什么是Dravet综合征?
Dravet综合征,也称为重型肌阵挛性癫痫(SMEI),是一种罕见但严重的癫痫综合征,主要影响婴幼儿期的儿童。这种病症是由基因突变引起的,主要涉及钠通道相关基因SCN1A的变异。患者往往在6个月左右开始出现癫痫发作,这些发作通常表现为肌阵挛。随着疾病的进展,患者可能会经历其他类型的癫痫发作,包括失神发作和部分性发作。
2. 癫痫发作对患者的影响
Dravet综合征导致难以控制的癫痫发作,这对患者的生活造成了严重的影响。癫痫发作可能会导致意识丧失、肌肉痛攣、抽搐和疲倦。这些症状会严重影响患者的日常活动和认知能力,还可能导致发育迟缓和认知障碍。
3. 司替戊醇的作用机制
司替戊醇是一种抗癫痫药物,通过调节大脑中的神经传递物质来控制癫痫发作。它的确切机制尚不完全清楚,但据研究表明,它可能通过增强γ-氨基丁酸(GABA)的抑制作用来减少癫痫活动。
4. 司替戊醇在Dravet综合征治疗中的效果
多项研究表明,司替戊醇可以显著减少Dravet综合征患者的癫痫发作次数。在一项关于96名Dravet综合征患者的研究中,使用司替戊醇的患者癫痫发作频率减少了约50%。此外,该药对于其他类型的癫痫发作也可能有一定的疗效。
虽然司替戊醇对于控制癫痫发作非常有效,但它并不能治愈Dravet综合征本身。因此,患者通常需要与其他治疗方法和照顾措施相结合,以最大程度地改善他们的生活质量。
尽管Dravet综合征是一种困扰许多患者和家庭的可怕疾病,司替戊醇的出现为治疗这种综合征带来了新的希望。随着对这种药物作用机制的深入了解以及更多研究的开展,我们可以期待司替戊醇在癫痫治疗领域发挥更大的作用,为患者提供更好的生活。
胶囊剂
法国百科达制药
适用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的 Dravet 综合征 (DS) 相关癫痫发作
胶囊
老挝卢修斯制药
适用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的 Dravet 综合征 (DS) 相关癫痫发作。
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