诺华英克西兰：一款革命性的胆固醇降低药物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：诺华英克西兰：一款革命性的胆固醇降低药物 2020年12月18日，美国FDA批准了诺华所研发的英克西兰(Inclisiran)用于成年人治疗高胆固醇血症，这一决定标志着一种革命性的胆固醇降低药物即将在全球范围内推广应用。下?

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2023-05-25 18:17:07 发布

诺华英克西兰：一款革命性的胆固醇降低药物

2020年12月18日，美国FDA批准了诺华所研发的英克西兰(Inclisiran)用于成年人治疗高胆固醇血症，这一决定标志着一种革命性的胆固醇降低药物即将在全球范围内推广应用。下文将为大家介绍这款药物的具体作用、研发历程以及未来前景。

英克西兰采用的是一种全新的RNA干扰技术，通过干扰身体胆固醇生物合成的关键酶的基因，从而实现对胆固醇水平的调控。与传统的降低胆固醇药物相比，英克西兰具有更加显著稳定的降低胆固醇效果、使用方便的静脉注射方式以及较长的半衰期，可大大降低患者的用药频次和使用成本。

针对高胆固醇血症的治疗已经成为一项十分重要的公共卫生问题。高胆固醇血症是导致心血管疾病和中风的主要危险因素之一，全球有数亿人受此困扰。在胆固醇降低药物市场上，他汀类药物至今仍然是主导地位。然而，由于他汀类药物存在副作用、患者遵从度低和用药效果逐渐变弱等问题，需要寻找一种更为安全、高效的胆固醇降低药物。

英克西兰的研发背景可以追溯到1998年，当时的研究人员发现RNA干扰技术可以按需选择性干扰细胞内基因表达，荣获2016年诺贝尔生理学或医学奖。随后，研究人员针对同性状基因的原理，提出了一种专门针对降低胆固醇的RNA分子，即英克西兰。在临床试验阶段，英克西兰在不同剂量下，均呈现出较为显著的降低胆固醇作用，并且使用方面的不适发生率与安慰剂组别基本持平。

未来，英克西兰的前景可谓是一片光明。诺华公司已经达成了多项销售协议，将这一药物引入更多的医疗市场。此外，针对较早期发病风险较高的高胆固醇血症患者，长效降低胆固醇水平将会成为一项突破性的医疗手段。具体来说，英克西兰可望实现冠心病、中风等心脑血管疾病预防的重大突破。

总之，英克西兰的研发和上市，标志着RNA干扰技术在药物研发领域的重要应用。未来，随着科学技术的不断发展，我们有信心看到更多高效、安全、便捷的治疗药物的推陈出新，助力全球人类健康。