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美格鲁特(Miglustat)的作用功效及副作用

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：美格鲁特(Miglustat)的作用功效及副作用,美格鲁特(Miglustat)副作用包括胃肠道反应、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时，应遵循医生的建议，密切监测患者的反应和病情变化。如有任何不适，应及时咨询专业医生。美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面，美格鲁特能显著缩小肝脾体积，改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显

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2024-03-02 11:19:29 发布
  • 美格鲁特

    美格鲁特

    适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

    美国杨森

美格鲁特(Miglustat)的作用功效及副作用,美格鲁特(Miglustat)副作用包括胃肠道反应、体重减轻、电解质紊乱、过敏反应、胰腺炎和低血糖等。在使用时，应遵循医生的建议，密切监测患者的反应和病情变化。如有任何不适，应及时咨询专业医生。美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面，美格鲁特能显著缩小肝脾体积，改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

美格鲁特（Miglustat）是一种口服药物，用于治疗戈谢病（Gaucher's disease）。戈谢病是一种遗传性疾病，患者体内缺乏一种名为酸性β-葡萄糖苷酶（glucocerebrosidase）的酶，导致身体无法有效分解细胞内的一种脂质物质。美格鲁特作为一种酶抑制剂，通过抑制酶的活性，减慢脂质物质的积聚，从而有助于改善戈谢病患者的症状。

1. 美格鲁特的主要作用

美格鲁特起到抑制酶活性的作用，使戈谢病患者体内脂质物质的积聚速度减慢。它通过以下几个方面发挥作用：

1.1 阻断酶的活性：美格鲁特能够抑制酸性β-葡萄糖苷酶的活性，从而减少酶对细胞内脂质物质的降解作用。

1.2 减少脂质积聚：通过抑制酶的活性，美格鲁特可以减缓脂质在细胞内的积聚速度，从而有助于降低脂质堆积对身体组织和器官的损害。

1.3 缓解症状：美格鲁特的使用可以改善戈谢病患者的一些症状，如骨骼疼痛、溶血性贫血和肝脾肿大等，提高患者的生活质量。

2. 副作用和注意事项

使用美格鲁特可能会引起一些副作用，因此患者在使用前应该了解相关的注意事项。以下是一些常见的副作用和注意事项：

2.1 消化不良：美格鲁特可能导致恶心、呕吐、腹痛和腹泻等消化不良症状，患者在用药期间应注意饮食和消化系统的健康，避免加重消化不良症状。

2.2 长期使用副作用：长期使用美格鲁特可能会导致眼科问题，如视力模糊和水晶体混浊。患者在使用药物期间应定期接受眼科检查，以及时发现和处理潜在的眼部问题。

2.3 药物相互作用：美格鲁特可能会与其他药物发生相互作用，患者在使用前应告知医生已经使用的其他药物，避免不良的药物相互影响。

3. 总结

美格鲁特是一种用于治疗戈谢病的口服药物，通过抑制酶的活性，减慢脂质物质在患者体内的积聚速度。尽管美格鲁特在改善戈谢病症状方面具有一定的效果，但患者在使用药物期间仍需注意副作用和遵循医生的指导。若出现任何不适或疑问，患者应及时就医并咨询专业医生的建议。【正文结束】

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2024-03-02 11:19:29 更新

  • 美格鲁特基本信息

    美格鲁特
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国杨森

    • 适应症：

      适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

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