高级医学编辑,临床医学硕士
摘要:美格鲁特的主要成份是什么,美格鲁特(Miglustat)是一种口服神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂,属于小分子亚胺糖。它能够可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,进而影响催化鞘糖脂合成的第一关键步骤。此外,美格鲁特(Miglustat)的成分还包括C10H22ClNO4和分子量255.739。
美格鲁特的主要成份是什么,美格鲁特(Miglustat)是一种口服神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂,属于小分子亚胺糖。它能够可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,进而影响催化鞘糖脂合成的第一关键步骤。此外,美格鲁特(Miglustat)的成分还包括C10H22ClNO4和分子量255.739。
美格鲁特(Miglustat)是一种药物,被用于治疗戈谢病。它的主要成份被称为Miglustat,这是一种麦格斯特酮。Miglustat作为一种酶抑制剂,可以干预身体中特定酶的功能,从而减缓戈谢病的发展。
1. Miglustat的作用机制
Miglustat的作用机制是通过抑制合成葡糖脂(glycosphingolipid)的酶来发挥其疗效。在正常情况下,身体能够逐步分解葡糖脂并处理掉其中有害的代谢产物。在戈谢病患者中,这个过程受到了障碍,导致葡糖脂在体内大量积累,进而损害神经系统和其他组织器官。Miglustat的作用是通过抑制产生葡糖脂的特定酶,减少葡糖脂的积累,从而减缓疾病的进展。
2. Miglustat的药理特性
Miglustat被口服后很快吸收,并在大部分组织中迅速分布。它不会通过血脑屏障,因此主要对中枢神经系统外的组织产生药理作用。它主要通过抑制葡糖脂产生的酶来发挥作用,从而减少有害物质的积累,并改善患者的症状。
3. Miglustat的临床应用
Miglustat被批准用于戈谢病的治疗。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,它影响到葡糖脂的代谢,导致有害的代谢产物在身体内积累。使用Miglustat可以减缓戈谢病的进展,并帮助改善患者的症状。需要注意的是,Miglustat并不能治愈戈谢病,它只能减缓病情的发展。
4. Miglustat的不良反应和注意事项
使用Miglustat可能会引起一些不良反应,如恶心、腹泻、胃肠胀气等消化系统方面的问题。此外,还可能出现颤抖、头痛、疲劳等其他常见的不良反应。值得一提的是,Miglustat在孕妇和哺乳期妇女中使用可能会对胎儿或婴儿产生不良影响,因此在这些情况下需要谨慎使用。
美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。它的主要成份是Miglustat,它通过抑制合成葡糖脂的酶来减少有害物质的积累。虽然Miglustat可以减缓戈谢病的进展并改善患者的症状,但它并不能治愈该疾病。使用Miglustat可能会引起一些不良反应,因此在使用前应注意相关的注意事项,并在医生的指导下进行治疗。
片剂
美国杨森
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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