司利弗明是不是靶向药

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：司利弗明(Tisagenlecleucel)，是一种基因治疗药物，被广泛认为是一种靶向药物，因为其靶点是恶性肿瘤的特定表面蛋白，被广泛用于治疗B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病等血液肿瘤。然而，在说司利弗明是否属于靶向?

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2023-05-20 17:39:20 发布

司利弗明(Tisagenlecleucel)，是一种基因治疗药物，被广泛认为是一种靶向药物，因为其靶点是恶性肿瘤的特定表面蛋白，被广泛用于治疗B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病等血液肿瘤。

然而，在说司利弗明是否属于靶向药物之前，需要先了解什么是靶向药物。

靶向药物是一种针对肿瘤细胞的特定靶点而设计的药物，这些靶点广泛分布在肿瘤细胞表面或内部，包括肿瘤细胞上的受体、酶、转录因子等分子。这些药物可通过特异性结合到这些分子上，使得肿瘤细胞的增殖和生存途径发生改变，从而达到治疗肿瘤的目的。

基于这种定义，司利弗明当然可以归为靶向药物。该药物的靶点是CD19表面蛋白，这是B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病的常见标志物。司利弗明可以将造血干细胞中T细胞的基因改造，使其与CD19表面蛋白结合，从而引导T细胞去攻击CD19表面蛋白呈阳性的肿瘤细胞。在经过大规模临床试验后，司利弗明被FDA批准用于治疗B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病，获得了较为显著的疗效。

然而，对于司利弗明是否真正全面符合靶向药物的定义，是否具备其它靶向药物所具备的特点，存在争议。靶向药物通过特异性结合到癌细胞的靶点上，从而避免对正常细胞的损害，使得治疗副作用得到了明显的减轻。但是，司利弗明并不能完全消除对正常细胞的损害，它也被称为CAR-T疗法，其中CAR代表着“人工重构抗原受体”。这种治疗更像是在治疗过程中对身体的加工，即将患者自身的T细胞，经过基因改造后再返回体内，治疗中的T细胞在定向攻击癌细胞的同时也对正常细胞造成了一定的伤害，这种情况在靶向药物中是不太常见的。

此外，司利弗明和大部分靶向药物最明显的区别在于其治疗范围十分有限，即只能治疗CD19表面证号呈阳性的血液恶性肿瘤，而无法治疗过多其他靶点表达的肿瘤。这种治疗局限性降低了司利弗明作为靶向药物的泛适性，使得靶向治疗并不能完全覆盖所有种类的肿瘤治疗。

综上所述，司利弗明可以被视为一种靶向药物，因为它的治疗原理是通过重塑T细胞，并定义特异性靶点CD19表面蛋白，来定向治疗肿瘤。与靶向药物不同的是，它并不能完全消除对正常组织的损害，并且仅能针对限定范围内的肿瘤，缺少广泛的适用性。