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摘要:依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是什么时候上市的,依利格鲁司(Eliglustat)于2014年获得美国食品药物管理局(FDA)批准上市。
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是什么时候上市的,依利格鲁司(Eliglustat)于2014年获得美国食品药物管理局(FDA)批准上市。
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种专门用于治疗1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者的口服药物。作为一项重要的治疗创新,该药物在帮助患者控制疾病进展方面发挥着关键作用。下面,我们将深入了解依利格鲁司Cerdelga的市场上市情况。
1. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的基本信息
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种口服酶替代治疗补充治疗,主要用于成人患者中的1型戈谢病,这是一种罕见的遗传性疾病,此病患者身体中缺乏正常功能的酶β-葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)。因此,这种镳型脂贮积症在患者体内蓄积了过量的镳型脂,导致许多器官受损,包括骨骼、肝脏和脾脏。
2. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的研究和批准过程
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的研发基于对1型戈谢病患者的治疗需求的深入了解。临床试验表明,这种药物在改善症状、减轻病情以及改善生活质量方面具有显著的效果。经过严格的临床试验和监管审查,依利格鲁司Cerdelga于____年获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,成为1型戈谢病成人患者的首选口服疗法。
3. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的优势与作用机制
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的口服给药形式使患者能够更加方便地进行治疗,避免了传统的静脉注射。此外,该药物通过抑制已积累的镳型脂生成的关键酶,减少了脂肪积累,从而逆转了病情和症状的进展。这种治疗方法的优势在于其提供了长期维持的有效性,同时减轻了患者日常生活的不便。
4. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的市场前景和患者效益
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的上市为1型戈谢病成人患者带来了新的治疗选择,改变了疾病管理的现状。这种口服药物的出现让患者能够避免或减少繁琐的静脉注射,并在家中或任何合适的地方进行治疗。通过有效地减少症状和预防并发症的发生,依利格鲁司Cerdelga改善了患者的生活质量,并对他们的家庭和社交生活产生了积极的影响。
总结起来,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga作为一种新颖的口服药物,为1型戈谢病成人患者带来了久违的希望。其上市标志着临床医学在罕见疾病领域的进展,并为患者提供了更便利和有效的治疗方法。随着进一步的研究和临床实践,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga将继续为患者的健康和生活质量做出贡献。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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