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摘要:司美替尼治疗神经纤维瘤:一种新的治疗方案 神经纤维瘤是一种神经性肿瘤,它源自于神经周围鞘或小于龙锥的组织。虽然神经纤维瘤通常是良性的,但它们有可能癌变,成为恶性肿瘤。而目前治疗神经纤维瘤的方法较为有?
司美替尼治疗神经纤维瘤:一种新的治疗方案
神经纤维瘤是一种神经性肿瘤,它源自于神经周围鞘或小于龙锥的组织。虽然神经纤维瘤通常是良性的,但它们有可能癌变,成为恶性肿瘤。而目前治疗神经纤维瘤的方法较为有限,药物治疗需要依赖于较为有效的化疗药物,而这些药物带来的治疗效果和副作用并不十分理想。
最近,研究人员在一个第二期、开放的、单臂研究中,测试了一种新型药物——司美替尼(selumetinib),并获得了令人瞩目的结果。这项研究表明,该药物对神经纤维瘤患者的反应和生存状况有显著改善。
司美替尼是一种口服抑制剂,用于阻断RAS-MAPK信号通路中的MEK(丝裂原激酶活化酶激酶)蛋白反应。在许多肿瘤类型中,RAS-MAPK信号通路是至关重要的,包括许多神经纤维瘤表型。在协议试验中,研究人员在64个不可切除的或重复的神经纤维瘤病人中进行了试验,其中大约一半的病人服用每日75毫克的司美替尼;其余的服用安慰剂。
结果表明,患者服用司美替尼的时间跨度显著延长:在治疗组中,中位无进展生存时间(PFS)为11.3个月,而在安慰剂组中,则为7.2个月。此外,在服用司美替尼的病人群体中,肿瘤治疗反应显著增强:49%的病人显示出了完全或部分缩小的肿瘤范围,而只有吃安慰剂的病人中的2%出现了缩小情况。更值得注意的是,一个改善品质的生活子机构显著的增强了,在每个生命质量指标上,治疗组比安慰剂组都表现出了更好的表现。
此外,这项研究发现司美替尼的副作用要比传统的化疗药物好得多。虽然试验中服用司美替尼的病人中有许多人出现了副作用,包括皮肤问题(如粉刺和水泡)、头痛、双视等,但这些副作用多是轻微或可控制的,没有出现大问题。相反,和化疗相比,使用该药物产生的副作用降低了一半以上。
总之,司美替尼是一种非常有效的治疗神经纤维瘤的新药物。虽然还需要更多的临床试验支持其安全性和有效性,但它是神经纤维瘤治疗领域中的一种新希望。随着更多的研究人员对该药物进行研究,预计这种治疗方法将日益成熟,为神经纤维瘤患者带来更好的治疗效果。
胶囊剂
老挝卢修斯制药
适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。
胶囊剂
英国阿斯利康
1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。
胶囊剂
老挝大熊制药
适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。
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