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维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用功效及副作用

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用功效及副作用,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应（如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高）、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外，还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。

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2024-01-31 12:48:35 发布
  • 维拉苷酶

    维拉苷酶

    1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

    美国Shire

维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用功效及副作用,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应（如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高）、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外，还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的生物制剂。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，其特征为酶缺乏，导致身体无法有效降解一种称为葡萄糖苷酶的物质。葡萄糖苷酶的缺乏会导致一系列的健康问题，包括可引起疼痛和慢性损害的器官和系统受损。维拉苷酶酶替代疗法是目前最受认可的戈谢病治疗方法之一，它取得了显著的成功。

1. 维拉苷酶的作用机制

维拉苷酶是一种人工生产的重组蛋白，它被设计用来替代戈谢病患者体内缺乏的葡萄糖苷酶。维拉苷酶通过注射进入患者的体内后，会帮助身体降解异常积聚的葡萄糖苷酶，从而缓解病症和减轻病情。它有效地改善了身体对葡萄糖苷酶的代谢能力，帮助戈谢病患者正常生活。

2. 维拉苷酶的功效

维拉苷酶作为一种戈谢病的治疗方法，具有以下几个显著的功效：

2.1 疼痛缓解：戈谢病患者常常经历骨骼疼痛、关节疼痛和肌肉疼痛等症状。通过使用维拉苷酶进行酶替代治疗，葡萄糖苷酶的代谢能力得到改善，从而减轻了疼痛症状，使患者能够更好地进行日常活动。

2.2 慢性损害减轻：戈谢病会导致器官和系统受损，长期而未经治疗的情况下可能引发心血管系统、肝脏、脾脏和骨骼等方面的损伤。维拉苷酶的使用可以减缓这些慢性损害的进展，提高患者生活质量。

2.3 日常功能改善：维拉苷酶能帮助戈谢病患者改善日常生活功能。患者在进行持续、系统的维拉苷酶治疗后，通常能够更好地执行日常任务、集中精力学习和工作，同时减少了疲劳感。

3. 维拉苷酶的副作用

维拉苷酶作为药物也存在一些潜在的副作用，尽管它们相比于未经治疗的戈谢病而言较为罕见。一些可能出现的副作用包括：

3.1 过敏反应：有些患者可能对维拉苷酶产生过敏反应，表现为皮肤瘙痒、荨麻疹、呼吸困难等症状。在使用维拉苷酶时，医务人员会密切监测患者的过敏反应情况，及时采取措施。

3.2 发热：在部分患者中，使用维拉苷酶后可能会出现发热的情况。这是一种常见的治疗反应，通常是一过性的，不会持续很长时间。

3.3 药物反应：个别患者可能对维拉苷酶产生药物反应，如头痛、恶心、疲劳等。这些反应通常是暂时性的，并会在治疗初期逐渐减轻。

尽管存在一些潜在的副作用，但与未经治疗的戈谢病相比，维拉苷酶的益处远远超过了潜在的风险。在使用维拉苷酶之前，医生会综合考虑患者的具体情况和病情严重程度，制定个性化的治疗计划，以确保最佳的治疗效果和安全性。

综上所述，维拉苷酶作为一种戈谢病的酶替代治疗方法，通过补充缺乏的葡萄糖苷酶帮助患者缓解症状、改善功能，并减轻疼痛和慢性损害。虽然使用维拉苷酶可能伴有一些副作用，但随着临床经验的积累和治疗技术的不断进步，其安全性和疗效在不断提高，为戈谢病患者带来了新的希望和改善生活质量的机会。

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2024-01-31 12:48:35 更新

  • 维拉苷酶基本信息

    维拉苷酶
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国Shire

    • 适应症：

      1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

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