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摘要:吉列替尼是一种针对特定白血病患者的新型靶向治疗药物。它主要用于治疗急性髓系白血病(AML)患者中FLT3基因突变型的复发或难治性疾病。 吉列替尼属于第二代FLT3抑制剂,它与第一代FLT3抑制剂相比,具有更高的选择?
吉列替尼是一种针对特定白血病患者的新型靶向治疗药物。它主要用于治疗急性髓系白血病(AML)患者中FLT3基因突变型的复发或难治性疾病。
吉列替尼属于第二代FLT3抑制剂,它与第一代FLT3抑制剂相比,具有更高的选择性、更强的抗瘤活性和更低的毒副作用。它是由世界著名的生物制药公司阿斯利康公司开发,并于2018年取得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,成为治疗FLT3基因突变型AML的第一个口服药物。目前,吉列替尼正在全球范围内进行临床试验,成为了新一代白血病治疗药物中备受关注的一员。
FLT3(fms-like tyrosine kinase 3)是一种常见的细胞表面受体类型,在细胞的增殖、分化和存活等过程中发挥着重要的作用。在AML患者中,FLT3突变极其常见,约占30%的总体患者群体。FLT3内部重复区(ITD)突变和FLT3-TKD突变是最常见的两类FLT3突变形式,它们都会导致FLT3信号通路的持续激活,促进AML细胞的增殖和存活,从而加速疾病进展和复发。在这种情况下,针对FLT3信号通路的药物成为了治疗AML的重要策略之一。
尽管吉列替尼是一种新型的药物,但是它并不是第一代的FLT3抑制剂。在吉列替尼之前,已经有多种第一代FLT3抑制剂上市,例如辉瑞公司开发的sorafenib和midostaurin。sorafenib和midostaurin也被广泛应用于治疗FLT3突变型AML,但是它们的治疗效果有限。其中,midostaurin已经被FDA批准用于治疗FLT3+AML,但是它的疗效受到了许多限制,例如必须与化疗联合使用、不能单独用于早期治疗、使用剂量有限等。
相对而言,吉列替尼对FLT3信号通路的抑制更加特异,可以有效清除FLT3突变型AML的细胞,并延长患者的生存时间。吉列替尼的研究表明,该药物可以显著地提高FLT3突变型AML患者的无进展生存期和总生存期。在一项针对难治性FLT3突变型AML的III期临床试验中,吉列替尼与化疗联用,将患者的无进展生存期从3个月提高到了9.3个月,比化疗单药组有了显著的改善。因此,吉列替尼已成为目前治疗FLT3突变型AML的首选药物之一。
总之,吉列替尼可以被视为第二代FLT3抑制剂中的一员,比起第一代FLT3抑制剂,吉列替尼具有更高的选择性、更强的抗瘤活性和更低的毒副作用。它是一种新型的治疗FLT3突变型AML的口服药物,在全球范围内进行了临床试验,并且取得了一些显著的疗效。在未来,吉列替尼还有很大的发展潜力,可以为AML患者带来更多的福音。
片剂
英国阿斯利康
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
孟加拉珠峰制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
老挝东盟制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
日本安斯泰来
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
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