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问题维拉苷酶(velaglucerase alfa)的主要成份是什么

维拉苷酶(velaglucerase alfa)的主要成份是什么

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提问时间: 2024-01-21 12:48:59
回答

维拉苷酶(velaglucerase alfa)的主要成份是什么,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种基因激活的人重组葡糖脑苷脂酶,其活性成分是维拉苷酶α。维拉苷酶α是通过DNA重组技术在HT-1080人成纤维细胞系中产生的,具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列。维拉苷酶(velaglucerasealfa)的辅料包括蔗糖、枸橼酸钠、枸橼酸和聚山梨酯20。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于体内缺乏一种称为戈谢酶的重要酶而引起。维拉苷酶是一种生物制剂,由基因技术生产,具有与人体自然产生的戈谢酶相似的活性。下面将详细介绍维拉苷酶的主要成分。

1. 酶的来源与制备

维拉苷酶是通过基因重组技术制备的。它的制备过程包括将戈谢酶的基因导入到特定的表达系统中,如悬浮细胞培养或真核细胞培养系统。然后,通过培养这些细胞并提取产生的酶,经过一系列的纯化步骤,最终得到纯度高且活性稳定的维拉苷酶。

2. 酶的化学结构

维拉苷酶是一种蛋白质酶,其化学结构与人体自然产生的戈谢酶相似。它由多个氨基酸序列组成,并采用了特定的三维结构。这种结构使维拉苷酶能够在体内有效地与戈谢病患者缺乏的底物结合并催化化学反应,以恢复正常的代谢功能。

3. 酶的作用机制

维拉苷酶的主要作用是补充戈谢病患者体内缺乏的戈谢酶。戈谢酶是一种重要的酶,参与身体代谢过程中碳水化合物的降解。戈谢病患者由于缺乏戈谢酶,无法正常分解和代谢某些底物,导致这些底物在体内积累,进而引发一系列病症。维拉苷酶作为戈谢酶的替代品,能够催化这些底物的降解,从而减轻症状,改善患者的生活质量。

4. 酶的临床应用

维拉苷酶被广泛应用于戈谢病的治疗中。临床研究表明,维拉苷酶能够有效地降低戈谢病患者体内底物的积累,并改善症状,如骨骼畸形、贫血等。它通常以注射剂的形式给予患者,并在临床上得到了广泛的认可和应用。

总结起来,维拉苷酶是一种由基因重组技术制备的生物制剂,用于戈谢病的治疗。其主要成分是与人体自然产生的戈谢酶相似的蛋白质酶,通过补充和替代缺乏的戈谢酶,帮助戈谢病患者恢复代谢功能。维拉苷酶的应用为患者提供了一种有效的治疗选择,改善了他们的生活质量。

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  • 维拉苷酶基本信息

    维拉苷酶
    • 剂型:

      注射液

    • 厂家:

      美国Shire

    • 适应症:

      1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

回答时间:2024-01-21 12:53:47

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