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摘要:依特立生国内的价格:对于患有DMD儿童及其家庭的挑战 最近,依特立生(eteplirsen)成为了国际上广泛关注的话题,这是一种针对DMD(肌肉萎缩性侧索硬化症)的生物药物,目前已获得从美国FDA(食品和药物管理局)的?
依特立生国内的价格:对于患有DMD儿童及其家庭的挑战
最近,依特立生(eteplirsen)成为了国际上广泛关注的话题,这是一种针对DMD(肌肉萎缩性侧索硬化症)的生物药物,目前已获得从美国FDA(食品和药物管理局)的批准。然而,随着这种药物的进入国内市场,一些社会组织和媒体正在关注该药物的价格,因为该药被认为是一种非常昂贵的治疗方法。
依特立生是一种针对DMD的生物药物,可以显著减缓乃至停止该疾病的肌肉退化进程。然而,该药物的价格非常昂贵,例如在美国市场上的每个治疗周期的费用高达30万美元,目前该药物尚未被纳入中国国家医保体系,需要患者自行承担费用。
对于患有DMD的儿童及其家庭而言,这意味着一个很大的挑战。鉴于这种药物的昂贵价格,许多家庭必须面对“无药可治”的现实。面对这种情况,它也暴露了国内医保系统的局限性,无论是基本医保还是商业医保,都没有提供足够强大的保障,以支持这种昂贵药物的治疗。
此外,对于依特立生的价格问题,还需要考虑到该药物的研发与生产成本。虽然价格确实很高,但是同时也需要考虑到该药物研发周期和研发成本的巨大压力。这也是许多制药公司和研究机构面临的现实,他们也经常需要以一些高昂的价格来回收这些投资,以便为患者提供更好的医疗服务。
对于依特立生国内的价格,我们需要深入探讨,以找到更好的解决方案。同时,我们也需要深入探讨如何改善医保制度,并采取更好的社会团体和政策措施来帮助那些患有DMD的儿童和其家庭。除了简单涨价以外,我们需要采用更多的角度来查看这个问题。这也是我们必须面对的挑战,我们必须找到更好的解决方案。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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