依特立生代购价格：补救性治疗药物的高价与其价值考量

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生代购价格：补救性治疗药物的高价与其价值考量依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗达海(Duchenne)肌萎缩症的补救性治疗药物，可以促进病人身体内某些基因的转录产物，从而提高病人肌肉的功能。虽然研发过程

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2023-05-11 10:41:59 发布

依特立生代购价格：补救性治疗药物的高价与其价值考量

依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗达海(Duchenne)肌萎缩症的补救性治疗药物，可以促进病人身体内某些基因的转录产物，从而提高病人肌肉的功能。虽然研发过程中遭受了很多质疑，但正因为有些病人和家属现在看到的是希望，这一药物销售价格高昂已成为舆论关注焦点。在讨论依特立生代购价格的同时，我们也需要对其药效的真实价值进行一番深思。

作为一种罕见疾病药物，依特立生的价格高昂着实让很多人无法承受。据美国FDA批准依特立生的发布方Sarepta Therapeutics公司披露，每年治疗一名达海患者需要支付超过30万美元，这个价格看上去不仅涉及到了患者药费负担，也打破了很多人的家庭用药支出预算。在中国市场，虽然尚未取得批准，但部分医院已经接待过派往海外代购依特立生的需求，相信随着中国医药市场走向国际化，带有市场调节作用的代购模式难以避免。

高昂的价格策略不仅是这种罕见疾病药物生产厂商的惯用套路，也是这类药物临床研究、批准、生产等方方面面所存在的成本决策的结果。而依特立生或许是唯一的针对较常见的达海肌萎缩症发病机制(某些基因转录缺陷)进行治疗的药物，也意味着其r&d阶段成本压力更大，市场份额相对于其他药物产品更有限。同样，由于目前依特立生针对达海病人的需求，至多只需要几千人(根据统计，全球仅有20万名罕见病患者)。因此，这类补救性药物的价格不如扩大市场的其他药物价格稳定。

那么，对于达海病人来说，这一药物治疗是不是值得依赖于医保市场和代购支持呢？这需要我们从药物效果的切实性和病人的权益保障角度进行分析。对于市场审核上看起来更为理性的将治疗效果置于第一位，存在几个普遍的疑虑：一是因为依特立生只是促进部分基因的转录而不是根除遗传基因的机制，使用效果可能因人而异，不同病人之间的临床反应也存在差异;二是尚未有充分的实验研究数据通过科学验证其长期安全性，例如可能发生剂量依赖性肝损害等可能。这些疑虑或许并不意味着依特立生治疗不是达海病人的希望之一，但是，买家应当在了解这些潜在风险的同时，慎重考虑代购依赖的后果。这也让人反思，药物进入某个医疗市场后，是否应该对于潜在风险在更广泛的范围内开展科学研究，以此规范药物市场？

当然，这并不等同于否认基因治疗等补救性药物对于罕见疾病治疗的重要性;意味着我们应该更加注重对于此类药物的研究投入和市场监管。如果只从市场扩充与降价角度去看待这些补救性药物，对于病人的长期药物依赖和生产商的长远利润，可能在某些情况下会带来风险。唯有在规范化的情况下，才可能让这种高价值药物能够得到客观的评判与批准，也才能够在合理且已知的医学风险范围内为患者提供更真实的治疗希望。