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摘要:依特立生在中国上市了吗?是一个备受关注的话题。首先,让我们来了解一下依特立生这个药物。 依特立生是一种用来治疗达卡罗郎(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的药物。DMD是一种罕见的、致命的、遗传性疾病。?
依特立生在中国上市了吗?是一个备受关注的话题。首先,让我们来了解一下依特立生这个药物。
依特立生是一种用来治疗达卡罗郎(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的药物。DMD是一种罕见的、致命的、遗传性疾病。它主要影响男性,通常在儿童时期就会出现肌肉无力和运动障碍的症状,最终导致肌肉退化和死亡。
依特立生是一种针对DMD基因缺陷的药物。它通过促进身体的产生达成这一目的。这一药物曾在美国获得了FDA的批准,但是在中国的研发和审批过程中迟迟没有进展。
这是一个令人失望的消息,因为DMD在中国也是一个令人担忧的问题。据统计,中国可能有10万名DMD患者。尽管中国正努力研制自己的治疗方案,但是缺乏成熟的治疗手段导致许多患者无法获得有效的治疗。
尽管如此,中国政府正在积极推动适用于罕见病的药物进口和审批过程。2019年,依特立生正式被纳入了进口药品清单中。这个决定为中国的DMD患者带来了一线希望。
然而,即使依特立生在中国获得了进口药品批准,其价格仍然是一个值得考虑的问题。根据我们所知,该药物在美国的价格非常高(高达30万美元/年)。如果在中国销售,其价格可能会更高。对于中国的DMD患者和家庭来说,这是一个不小的负担。
综合起来,依特立生在中国尚未上市。然而,随着中国政府的努力和进口药品审批制度的逐渐完善,我们可以期待更多的药物和治疗方案能够进入中国市场。这将为中国DMD患者和家庭带来更多的希望和支持。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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