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依特立生是用于治疗肌萎缩侧索硬化症吗？

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：　　依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)的药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，该病会破坏肌肉细胞并导致逐渐的肌肉衰退，最终影响到呼吸和心脏功能。该病主要影响男性儿童，约40万人患有这种疾病。　　依特立生是...

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2023-05-03 15:37:27 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

　　依特立生(eteplirsen)是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)的药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，该病会破坏肌肉细胞并导致逐渐的肌肉衰退，最终影响到呼吸和心脏功能。该病主要影响男性儿童，约40万人患有这种疾病。

　　依特立生是一种基因学药物，目的是通过促进表达肌肉蛋白质来缓解DMD所带来的症状。这种药物是由Sarepta Therapeutics公司开发的，于2016年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。

依特立生.png

　　依特立生通过激活肌肉蛋白质的生产来使肌肉得到增强。它是一种叫做外显子跳跃的技术，这种技术可以使某些基因上的错误成段基因可以被忽略，从而产生更好的基因信使分子。在依特立生的情况下，这样的一段错误的基因变成了挂载在肌纤维蛋白的结构中，这可能会改善病人的肌肉稳定性。

　　依特立生治疗DMD的效果备受争议。虽然一些病人的症状得到了缓解和改善，但另一些病人却没看到任何效果。一些科学家认为通过更多的长期研究，可能会有机会改善这种药物的效果。并且，越来越多的新技术正在发展中，预计将会涌现出更多有希望的治疗方法。

　　总的来说，依特立生是一种治疗DMD的新药物，虽然其治疗效果尚未得到充分验证，但它确实为患有这种疾病的人们带来了一线希望。在未来，相信随着技术的不断进步和更多的研究被展开，依特立生一定会发挥更大的治疗功效。


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杜氏肌营养不良症
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2023-05-03 15:37:27 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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