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摘要:近日,国家医保局发布了新的药品目录调整,其中包括了一种被广泛使用于治疗乳腺癌的新药——他拉唑帕尼(talazoparib)。据悉,此次将他拉唑帕尼纳入医疗保险的范围内,将会使更多的人受益于其疗效。 那么,什么是他?
近日,国家医保局发布了新的药品目录调整,其中包括了一种被广泛使用于治疗乳腺癌的新药——他拉唑帕尼(talazoparib)。据悉,此次将他拉唑帕尼纳入医疗保险的范围内,将会使更多的人受益于其疗效。
那么,什么是他拉唑帕尼?他有着怎样的作用机制呢?
他拉唑帕尼是一种PARP抑制剂,PARP又称为聚合酶酯酶,是一种非常细胞内的重要酶。PARP负责修补DNA双链断裂,当细胞内DNA发生双链断裂时,PARP会迅速在断裂处形成一个复合物,并介导细胞内一系列DNA修复机制,维持细胞的健康和生长。但是,当PARP过度激活会导致细胞死亡,而PARP抑制剂的出现,就是针对PARP过度激活的一个治疗手段。PARP抑制剂不仅可以消耗细胞PARP的储备,导致细胞内DNA修复能力下降,同时还能增加DNA双链断裂的累积,进而导致细胞死亡。
而乳腺癌是一种能够表现出遗传缺陷的恶性肿瘤,其中约20%的病人患有一种名为BRCA1或BRCA2基因的突变,这些突变会导致DNA修复能力下降,从而导致乳腺癌的发生。而PARP抑制剂因为能够有效地进一步抑制BRCA1或BRCA2缺陷细胞的DNA修复能力,因此在乳腺癌治疗中具有非常广泛的应用前景。
他拉唑帕尼就是一种经FDA批准的PARP抑制剂,也是目前国内首个得到批准,并纳入医保范围的PARP抑制剂。他可以单独使用治疗BRCA1或BRCA2基因缺陷的转移性乳腺癌患者,同时也可以作为化疗辅助药物使用,缩小肿瘤的负荷及避免复发。
他拉唑帕尼的疗效显著,多项临床试验表明,他拉唑帕尼在治疗乳腺癌中的表现非常出色。以其对乳腺癌疗效的显著提升为例,一项针对BRCA1或BRCA2基因变异的间质性乳腺癌Ⅲ期患者的研究发现,使用他拉唑帕尼的患者疾病进展的风险比单纯使用化疗的患者降低了46%。而另一项III期临床试验的结果也显示,使用他拉唑帕尼辅助化疗可以明显提高5年无复发生存率。
在新药纳入医保的背景下,许多乳腺癌患者不用再承担高昂的药费负担,同时获得更为有效的治疗,这对患者来说无疑是一件好事。但是另一方面,对于医保使用和监管来说,也面临着新的挑战。在推广使用这些新药品的同时,也需要重视对其安全性及疗效的监测与评估。
可以预见,作为一种能够帮助患者获得更为有效治疗的新药,他拉唑帕尼的纳入医保范围,将会极大地帮助到更多患者,成为乳腺癌治疗不可或缺的大招。对患者来说,这是值得高兴的事情;而对于整个医疗服务系统来讲,也是一个不断优化医疗服务的有益探索。
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