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依特立生一针

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：发现依特立生作为DMD治疗药物的潜力是在一项名为EXONDYS 51的临床试验中。这项试验涉及到12名患有特定基因缺陷的DMD患者，并通过持续长达48周的静脉注射依特立生进行治疗。试验结果表明，依特立生能够增加患者体内dystrophin的合成，这对于改善肌肉功能来说是至关重要的。

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2023-10-14 15:10:19 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

发现依特立生作为DMD治疗药物的潜力是在一项名为EXONDYS 51的临床试验中。这项试验涉及到12名患有特定基因缺陷的DMD患者，并通过持续长达48周的静脉注射依特立生进行治疗。试验结果表明，依特立生能够增加患者体内dystrophin的合成，这对于改善肌肉功能来说是至关重要的。

依特立生被称为外显子跳跃技术（exon skipping technology）的代表，这种技术能够修复患者基因的缺陷，并促进dystrophin蛋白质的正常合成。被批准使用的EXONDYS 51是一种针对基因突变的外显子跳跃治疗药物。虽然这种治疗方法并不能完全修复基因缺陷，但它能够帮助患者体内产生部分功能完好的dystrophin蛋白质，从而延缓病情进展，并减缓肌肉的退化速度。

依特立生

依特立生的批准使得DMD患者及其家人感到欣喜和希望。在过去，DMD患者面临着极有限的治疗选择，只能通过辅助治疗控制病情和缓解症状。依特立生的出现为DMD患者提供了一种全新的治疗方式，可以改善其肌肉功能，并提高生活质量。此外，依特立生的批准也为其他罕见病的研究和治疗提供了重要的借鉴和推动。

然而，依特立生的批准并不意味着该药物能够完全治愈DMD。该疾病仍然是一种进行性疾病，而且依特立生只对那些具有特定基因缺陷的患者有效。因此，尽管依特立生的批准是一个重要的里程碑，但科学界和医药界仍然需要进一步的研究和努力，以寻求更有效的治疗方法和药物。

此外，依特立生的高昂价格也引发了一些争议。据报道，这种药物的价格非常昂贵，每年的治疗成本可以达到数十万美元。这使得一些患者家庭和医保系统难以负担。这也引发了人们对于罕见病治疗药物定价和可及性的讨论和反思。

总的来说，依特立生作为首个被FDA批准用于治疗DMD的新药，标志着罕见病治疗领域的重要进展。该药物的批准为DMD患者增添了希望，延缓了疾病进展。然而，科学界和医药界仍需进一步研究和努力，以开发更为有效的治疗方案。同时，定价和可及性问题也需要得到广泛关注和解决。

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2023-10-14 15:10:19 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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