高级医学编辑,药理学硕士
摘要:首先,由于依特立生是一种处方药,只能通过医生开具处方后在指定的药房购买。而且,由于其专门针对DMD病人,市面上并没有广泛销售的情况。因此,购买依特立生需要患者家属与医生建立良好的沟通与合作关系。及早咨询医生,并了解购买渠道是十分重要的。
首先,由于依特立生是一种处方药,只能通过医生开具处方后在指定的药房购买。而且,由于其专门针对DMD病人,市面上并没有广泛销售的情况。因此,购买依特立生需要患者家属与医生建立良好的沟通与合作关系。及早咨询医生,并了解购买渠道是十分重要的。
其次,依特立生作为一种创新的基因治疗药物,其生产和分销的过程相对复杂。依特立生的生产厂家为赛诺菲公司(Sanofi),他们负责遵守国内外药品监管机构的相关法规,并保证药物的安全、有效性和质量。然而,目前依特立生只在美国市场上销售,对于其他国家的患者来说,购买依特立生需要跨国配送,这也增加了购买难度和费用。
此外,依特立生作为一种创新的基因治疗药物,价格昂贵。虽然具体价格因国家政策和医疗保险的不同而异,但依特立生的疗程费用通常可能高达数十万美元。这对于患者家庭来说无疑是沉重的经济负担。为了帮助患者解决这一问题,许多国家的医疗保险机构正在研究并采取相应的措施,以缓解患者购买依特立生的费用压力。
总的来说,依特立生是一种重要的创新药物,为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择。然而,由于其特殊性和创新性,购买依特立生并不容易。患者家属需要与医生保持紧密合作,了解购买渠道并寻求医保机构的支持。同时,推动医药科技的发展,降低创新药物的价格,也是一个重要的方向,以帮助患者更好地获取到所需的治疗药物。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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