高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:依特立生是一种基因疗法药物,它通过激活被异常突变的基因来帮助修复肌肉细胞。由于其创新性和高度专业性,研发这种仿制药的成本非常昂贵。因此,该药物的价格也就不可避免地非常高昂。
依特立生是一种基因疗法药物,它通过激活被异常突变的基因来帮助修复肌肉细胞。由于其创新性和高度专业性,研发这种仿制药的成本非常昂贵。因此,该药物的价格也就不可避免地非常高昂。
根据数据,依特立生的平均目录价格约为30万美元,每年治疗费用约为40万美元。这个价格对患有杜氏肌营养不良症的患者及其家属来说无疑是一笔巨大的负担。此外,这个价格也对公共医疗保健系统和私人保险公司来说是一个挑战,因为他们需要承担大部分的费用。
然而,正是由于这种高昂的价格,制药公司才能继续投资于研发新药,探索更多罕见疾病的治疗方法。依特立生的开发可能是一项昂贵的过程,但它也为研究和开发其他仿制药提供了经验和知识。此外,高昂的价格还可以提供给制药公司足够的利润来持续创新和改进现有药物,为患者提供更好的治疗选择。
然而,对于许多患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说,这个高昂的价格无疑给他们带来了沉重的经济负担。一些患者家庭可能不得不面临丧失药物治疗的困境,而其他一些患者可能不得不依赖慈善机构和医疗援助来支付药物费用。这种情况在公共医疗保健系统中也非常普遍,因为为了提供这种高价药物的治疗,必须重新评估资金分配和延长等待时间。
为了解决这个问题,一些制药公司和医疗保健机构开始寻求药价的降低。通过谈判、与制药公司的合作以及价格补贴等手段,他们试图为患者提供更多的可承受药价的选择。此外,一些国家也鼓励发展仿制药以降低药物费用。尽管这些努力仍面临许多挑战和限制,但它们也为患者提供了一些希望。
依特立生作为一种重要的新药,通过帮助患有杜氏肌营养不良症的患者恢复肌肉功能,显著改善了他们的生活质量。然而,其高昂的价格也引起了广泛的关注和争议。如何平衡创新药物的研发和患者的经济负担,是一个需要制药公司、政府、医疗机构和患者共同努力解决的问题。只有通过合作和讨论,我们才能为患者提供更多可承受的药物选择,为他们带来更好的疗效。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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