英克西兰的作用机理是

邱佳明

高级医学编辑，临床医学专业硕士

摘要：英克西兰是一种小分子核酸药物，属于siRNA（小干扰RNA）技术的一种。它通过介入胆固醇合成和代谢的关键基因表达，从而实现对胆固醇水平的调控。具体来说，英克西兰目标是PCSK9基因，它编码一种蛋白质，能够抑制低密度脂蛋白受体（LDLR）的表达，导致低密度脂蛋白（LDL）无法正常被清除，并在血液中积累。因此，抑制PCSK9能够增加LDLR的表达，促进LDL的清除和降解。

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2023-09-01 14:23:36 发布

英克西兰是一种小分子核酸药物，属于siRNA（小干扰RNA）技术的一种。它通过介入胆固醇合成和代谢的关键基因表达，从而实现对胆固醇水平的调控。具体来说，英克西兰目标是PCSK9基因，它编码一种蛋白质，能够抑制低密度脂蛋白受体（LDLR）的表达，导致低密度脂蛋白（LDL）无法正常被清除，并在血液中积累。因此，抑制PCSK9能够增加LDLR的表达，促进LDL的清除和降解。

英克西兰通过siRNA的技术实现对PCSK9基因的靶向抑制。siRNA是一种具有序列特异性的短链核酸，能够与目标基因的mRNA互补配对，进而引导酶体系统将其降解。在英克西兰中，siRNA通过脂质纳米粒载体送达到肝脏，肝脏是胆固醇合成的主要场所。一旦到达肝脏，siRNA会与PCSK9基因的mRNA结合，抑制PCSK9蛋白质的合成。这种siRNA的作用是高度特异的，只影响PCSK9基因而不影响其他基因的表达。

通过抑制PCSK9基因的表达，英克西兰能够显著增加LDLR的表达，促进LDL的清除。此外，英克西兰还具有持久的效果。由于siRNA属于胆固醇合成的速度限制步骤，因此通过少量的英克西兰剂量就可以实现长期的治疗效果。临床研究表明，一次注射的英克西兰可以使LDL-C水平显著下降，并且持续时间长达数月。

英克西兰作为一种高效的胆固醇降低药物，具有一些优势。首先，它是一种靶向治疗，作用于胆固醇合成和代谢的关键环节，从而能够更加精确地调节胆固醇水平。其次，英克西兰具有持久的疗效，减少了频繁用药的需求，提高了患者的依从性。第三，由于英克西兰是一种小分子核酸药物，不会与其他药物产生明显的药物相互作用，降低了潜在的不良反应。

总的来说，英克西兰作为一种创新的药物，在治疗高胆固醇血症或血脂异常方面发挥了重要的作用。它通过抑制PCSK9基因表达，增加LDLR的表达，促进LDL的清除，从而有效降低低密度脂蛋白胆固醇的水平。随着进一步的研究和临床应用，英克西兰有望成为治疗高胆固醇血症的一种新的、高效的药物选择。