尼拉帕尼的主要作用机制是通过抑制DNA修复酶PARP(聚合酶结合蛋白)的活性,进而阻碍DNA的修复过程。癌细胞的DNA修复能力相对正常细胞较弱,因此,抑制PARP活性会导致癌细胞DNA的损伤更加严重,从而抑制其生长和扩散。
多项临床研究显示,尼拉帕尼在治疗卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌方面具有良好的疗效。其中,一个重要的研究是基于Platinum敏感性的复发性卵巢癌患者的NOVA试验。该研究结果表明,相较于安慰剂组,接受尼拉帕尼治疗的患者在无进展生存期方面有显著的改善。平均无进展生存期从4.7个月延长到14.7个月,且在所有次组都观察到了这一效果。
此外,较早的一项研究FENGRAIL也显示了尼拉帕尼在卵巢癌患者治疗中的疗效。该研究中,17%的患者在使用尼拉帕尼后呈现完全缓解,42%呈现部分缓解。这表明尼拉帕尼能有效抑制卵巢癌的生长和扩散。
尼拉帕尼也被用于治疗携带BRCA基因突变的卵巢癌患者。BRCA基因突变患者通常具有较差的预后,但尼拉帕尼疗法可以显著改善其生存时间。一项研究表明,接受尼拉帕尼治疗的BRCA突变患者平均无进展生存期为21个月,相较于化疗组的5.5个月,有着显著的改善。
尼拉帕尼的疗效并不完全是一帆风顺。虽然它可以有效治疗卵巢癌和相关癌种,但它也存在一些副作用。临床试验表明,最常见的副作用是贫血、恶心、呕吐和疲劳等。此外,尼拉帕尼也有一定的肾毒性和骨髓抑制性,因此在使用过程中需要密切监测患者的肝肾功能和血细胞计数。此外,尼拉帕尼在孕妇和哺乳期妇女中的安全性尚未明确。
尼拉帕尼是一种有效的PARP抑制剂,在治疗卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌方面显示出良好的疗效。其通过抑制癌细胞的DNA修复能力,从而抑制其生长和扩散。然而,仍需进一步的研究来明确其副作用和长期疗效。