杜氏肌营养不良症疾病

  • 好问题 150
    2023-10-11 15:10:20 发布
    依特立生是一种经过基因编辑修饰的药物,能够促进患者体内一种称为“短肌钐血卟啉A缺乏蛋白”(dystrophin)的蛋白质的合成。DMD患者通常缺乏这种重要的蛋白质,导致肌肉无法正常工作。依特立生通过修......
    吕锦辉 认证答主

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    2023-10-11 15:10:20 更新
  • 好问题 113
    2023-10-07 18:40:28 发布
    正文:杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病。目前,全球约有每3000到5000名男性新生儿中就有一名患者。这种疾病主要影响肌肉......
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    2023-10-07 18:40:28 更新
  • 好问题 124
    2023-10-02 11:38:59 发布
    然而,依特立生的高价格引发了一场公众争议。根据药企的定价政策,依特立生的年均治疗费用高达300万美元。这一高昂的价格对于患有杜氏肌营养不良症的家庭来说,无疑是沉重的负担。许多人批评制药公司利用罕见病治......
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    2023-10-02 11:38:59 更新
  • 好问题 72
    2023-10-01 15:29:54 发布
    依特立生的疗程费用是一个备受关注的议题。根据飞利浦公司的官方信息,依特立生的定价为每个瓶子2500美元。据患者介绍,一般一个疗程需要使用多个瓶子,具体剂量和疗程长度则会因个体情况而有所不同。根据飞利浦......
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    2023-10-01 15:29:54 更新
  • 好问题 0
    2023-09-26 14:23:07 发布
    首先,作为患者或家属,在开始使用依特立生之前,应该充分了解该药的作用原理和使用方法。依特立生是通过改变DMD患者体内的基因表达方式来起到治疗作用的。它能够帮助DMD患者产生更多的短肌球蛋白(dystr......
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    2023-09-26 14:23:07 更新
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    2023-09-20 09:28:22 发布
    DMD是一种由于基因突变而引起的疾病,主要影响男性患者。它是由于身体无法正确生成肌肉蛋白质——补体去痛风蛋白(dystrophin)而导致的。正常的补体去痛风蛋白是肌肉细胞的重要组成部分,起到保护肌肉......
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    2023-09-20 09:28:22 更新
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    2023-09-18 16:48:42 发布
    杜氏肌营养不良症是由缺乏或缺陷的肌萎缩蛋白(dystrophin)引起的一种肌肉退化疾病。该蛋白对于保护肌肉的结构和功能至关重要。患有DMD的儿童通常在童年时期开始出现肌肉退化的症状,导致他们逐渐丧失......
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    2023-09-18 16:48:42 更新
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    2023-09-13 15:58:46 发布
    根据市场调查,依特立生的价格在不同国家和地区有所不同,一盒药的价格可能在2000美元至7000美元之间。这个价格对于大多数家庭来说都是相当昂贵的,尤其是考虑到依特立生需要长期使用。依特立生的高价格主要......
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    2023-09-13 15:58:46 更新
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    2023-09-12 15:30:02 发布
    首先,依特立生注射后可能引起一些轻微的不良反应,如注射部位的疼痛、红肿或刺痛感。这些反应往往是暂时性的,不会对患者的整体健康造成显著影响。其次,有报道称依特立生可能导致肝功能异常。由于目前的临床试验数......
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    2023-09-12 15:30:02 更新
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    2023-09-10 18:17:10 发布
    依特立生是一种通过基因突变引起的DMD缺陷相关的基因疗法药物。它通过修复DMD患者中缺失的dystrophin基因,从而改善肌肉功能。临床试验表明,依特立生在DMD患者中取得了积极的疗效。一项关于依特......
    邱佳明 认证答主

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    2023-09-10 18:17:10 更新