杜氏肌营养不良症疾病

  • 依特立生(Exondys51)疗效怎么样
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    依特立生(Exondys51)疗效怎么样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一...
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    2025-07-07 14:17:53 更新

  • 戈洛迪森需要医生开处方吗
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    戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗已经确诊为杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）并且适合外显子53跳跃的患者的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男孩，导致肌肉逐渐无力和萎缩。使用戈洛迪森的患者通常需要医生开处方，以确保合法...
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    2025-07-05 12:36:01 更新

  • 维特塞普索疗效有哪些
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    维特塞普索疗效有哪些,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病，患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现，而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期，并可能导致严重的威胁生命的...
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    2025-07-04 11:09:41 更新

  • Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的注意事项和用药禁忌症
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    Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的注意事项和用药禁忌症,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱，适用于4至5岁DMD患者，需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应，如急性严重肝损伤等，并及时...
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    2025-07-03 11:08:01 更新

  • 戈洛迪森会改善生活质量吗
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    戈洛迪森（golodirsen）是一种新型的药物，专门用于治疗已经确诊为杜氏肌营养不良症（DMD）且适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种因基因突变导致的遗传性肌肉疾病，影响患者的生活质量和运动能力。通过对戈洛迪森的应用及其对生活质量的改善潜力的探讨，我们可以更深入地理解这款药物在临床治疗中的意义。...
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    2025-06-30 17:44:09 更新

  • 戈洛迪森多久见效
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    戈洛迪森是一种专门用于治疗已确诊的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的药物，尤其是那些携带外显子53基因突变的患者。该药物通过跳跃特定的外显子来帮助生成功能性蛋白质，从而改善肌肉功能。鉴于其重要性，患者和家属常常关心戈洛迪森的见效时间，以下将对此进行详细探讨。1. 戈洛迪森的作用机制戈洛迪森通过靶向特定...
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    2025-06-30 10:46:37 更新

  • 阿塔鲁伦的用法用量及剂量修改
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    阿塔鲁伦的用法用量及剂量修改,阿塔鲁伦(Ataluren)应该每天口服3剂。第一剂应在早晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。建议剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上...
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    2025-06-30 08:23:50 更新

  • 阿塔鲁伦治疗效果好不好
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    阿塔鲁伦治疗效果好不好,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。阿塔鲁伦(Ataluren)适用于2岁及以上...
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    2025-06-29 17:30:13 更新

  • 维特塞普索适应症和治疗效果怎么样
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    维特塞普索适应症和治疗效果怎么样,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病，患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现，而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期，并可能导致严重...
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    2025-06-29 13:55:09 更新

  • 维特塞普索的药物相互作用是什么
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    维特塞普索的药物相互作用是什么,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病，患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现，而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期，并可能导致严重的...
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    2025-06-29 13:14:26 更新