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摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法用量及剂量修改,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法用量及剂量修改,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐退化和功能丧失。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种新型基因治疗药物,旨在缓解该疾病带来的肌肉损伤和功能障碍。
1. 用法
Elevidys的使用方法包括药物的输注和治疗过程的监测。治疗需要在专业医疗环境下进行,确保安全和有效性。
2. 用量
药物的用量应根据患者的体重和疾病临床状况来确定。医生会根据每位患者的具体情况,精确计算和调整用量,以确保最佳的治疗效果。
3. 剂量修改
在使用Elevidys期间,剂量的调整可能是必要的。这可能基于患者的个体反应、疾病的进展以及治疗的整体反应来决定。医生会定期评估患者的状况,并根据需要调整药物的剂量,以确保治疗的持续有效性和安全性。
4. 注意事项
在使用Elevidys期间,患者和家属需要密切配合医疗团队,遵循医生的建议和指导。特别是在剂量调整和治疗监测方面,及时与医生沟通交流是非常重要的。
Elevidys的引入为患有杜氏肌营养不良症的患者带来了新的治疗选择,使用过程中的剂量修改和监测仍然需要高度专业化的医疗团队支持,以确保患者能够获得最佳的治疗效果和生活质量提升。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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