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帕替西兰(Patisiran)的疗效与作用及副作用

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摘要：帕替西兰(Patisiran)的疗效与作用及副作用,Patisiran(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

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2025-12-04 10:45:55 发布

帕替西兰(Patisiran)的疗效与作用及副作用,Patisiran(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

帕替西兰（Patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的治疗药物，近年来在临床上取得了显著的疗效。该药物通过干扰小干扰RNA（siRNA）机制，降低了体内导致病变的淀粉样蛋白生成，有助于改善患者的神经功能。与任何药物一样，帕替西兰也可能伴随一些副作用。本文将详细介绍其疗效、作用机制及副作用。

1. 疗效评估

根据临床研究，帕替西兰在缓解淀粉样变性多发性神经病的症状方面显示出良好的效果。研究表明，使用帕替西兰的患者在神经功能评价量表（NIHSS）上的评分有显著改善。患者的肌肉力量、感觉神经功能及生活质量均得到了不同程度的提升。同时，早期干预可有效减缓病程的发展，改善患者的预后。

2. 作用机制

帕替西兰的作用机制主要通过抑制参与淀粉样蛋白合成的转录过程。它作为小干扰RNA，通过与目标mRNA结合，促进其降解，从而降低淀粉样蛋白的生成。这种机制使得帕替西兰能够靶向病理过程中关键的环节，提供了一种针对性更强的治疗方案。

3. 副作用

尽管帕替西兰的疗效显著，但也伴随着一些副作用。最常见的副作用包括注射部位的反应、头痛、恶心以及疲劳感。部分患者可能出现过敏反应，如皮疹或呼吸困难。此外，由于药物对肝功能的影响，建议患者在使用期间定期进行肝功能监测，以预防潜在的肝损伤。

4. 注意事项

在使用帕替西兰时，患者应遵循医生的指导，避免自行停药或调整剂量。对于合并有严重肝功能障碍的患者，需谨慎使用该药物。在治疗期间，如出现明显的不适症状，应及时与医生沟通，以便及时调整治疗方案。

帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗中展现出了良好的前景，不仅改善了患者的生活质量，还有助于抑制病情进展。了解其副作用并做好相应的预防措施，对于确保治疗的安全性和有效性至关重要。对于患者来说，定期与医生沟通，保持良好的随访机制，将有助于获得最佳的治疗效果。

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2025-12-04 10:45:55 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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