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奈多西兰(Rivfloza)的适应症和临床效果

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摘要：奈多西兰(Rivfloza)的适应症和临床效果,Rivfloza(Nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-12-03 08:10:07 发布

奈多西兰(Rivfloza)的适应症和临床效果,Rivfloza(Nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰（Rivfloza）是一种用于治疗原发性高草酸尿症的药物。该药物已证明在伴有终末期肾病的患者中具有显著的临床效果。本文将介绍奈多西兰在这两种病症中的适应症和临床效果。

奈多西兰（Rivfloza）的适应症

1. 原发性高草酸尿症的治疗

原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传代谢疾病，患者缺乏肝脏中的丙氨酸酰胺转胺酶（AGXT）酶。这使得尿液中的草酸浓度升高，导致结石形成、肾功能受损以及其他严重的泌尿系统并发症。奈多西兰作为一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过沉默AGXT基因来减少草酸的产生，从而治疗原发性高草酸尿症。

2. 伴终末期肾病的治疗

终末期肾病是肾功能严重受损的病理状态，患者通常需要透析或肾移植来维持生命。奈多西兰在此病情背景下的应用主要是针对高草酸尿症的治疗，以减少草酸的产生，从而帮助减轻泌尿系统负担，改善肾脏功能和患者的生活质量。

奈多西兰（Rivfloza）的临床效果

1. 减少草酸的生成

奈多西兰作为一种siRNA药物，具有靶向AGXT基因的作用。它能够通过干扰AGXT mRNA的翻译过程，抑制肝细胞中丙氨酸酰胺转胺酶的合成。这样一来，奈多西兰能有效地降低草酸的生成，减少其在尿液中的积累。

2. 预防泌尿系统并发症

高草酸尿症患者在未经治疗的情况下容易发生泌尿系统并发症，包括尿路结石、肾功能衰竭等。通过使用奈多西兰减少草酸的产生，患者可以有效地减少结石形成的风险，降低肾功能受损的可能性。

3. 改善肾脏功能

终末期肾病患者常常面临肾功能衰竭的挑战，这对其生活质量和生存率都有不利影响。奈多西兰作为一种治疗高草酸尿症的药物，可以减轻肾脏的负担，改善肾功能的状况。这对终末期肾病患者来说具有重要意义，可以提高其生活质量并减少并发症的风险。

奈多西兰（Rivfloza）在治疗原发性高草酸尿症和伴终末期肾病的患者中表现出良好的适应症和临床效果。通过减少草酸的生成，它可以降低患者发生尿路结石和肾脏并发症的风险，同时改善肾脏功能，提高患者的生活质量。奈多西兰的出现为这些疾病的治疗带来了新的希望。作为一种处方药物，患者在使用前应咨询医生，并按照医嘱使用，以确保安全和有效的治疗效果。

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2025-12-03 08:10:07 更新

  • 奈多西兰 nedosiran Rivfloza基本信息

    奈多西兰 nedosiran Rivfloza
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      丹麦诺和诺德Novo Nordisk

    • 适应症：

      适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

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