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摘要:Amondys 45中文说明书,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45中文说明书,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
1. 药物背景
杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐萎缩和无力。该疾病通常是由于DMD基因的突变引起的,特别是45外显子跳跃突变。Amondys 45正是针对这一特定类型的突变,通过促进外显子的跳跃来恢复部分蛋白质功能,从而延缓疾病进程。
2. 适应症
Amondys 45的适应症明确为治疗因DMD引起的肌肉萎缩和无力症状,尤其是那些具有45外显子缺失突变的患者。通过靶向特定的基因缺失,该药物能够帮助患者维持较好的肌肉功能,减缓疾病带来的影响。
3. 用法用量
Amondys 45通常以注射形式给药,具体的用法用量需要由专业医生根据患者的实际情况进行调整。一般情况下,医生会评估患者的体重、病情严重程度以及其他健康因素,以制定合适的治疗方案。患者在用药期间应定期复查,以确保治疗效果。
4. 不良反应
使用Amondys 45可能会出现一些不良反应,包括注射部位反应、恶心、疲劳等。患者在使用过程中应密切关注自身的健康状况,若出现严重不良反应,应及时与医生联系。此外,医生会根据每位患者的反应来调整治疗方案,以确保安全和有效。
5. 治疗的前景
目前,Amondys 45已显示出积极的治疗效果,为特定突变的DMD患者带来了新的希望。随着研究的深入,未来有望开发出更多针对不同基因突变的疗法,为更多DMD患者提供帮助。科研人员和医药界对这种新型药物的期望非常高,希望它能够有效改善患者的生活质量。
Amondys 45是一种具有重要意义的药物,专门用于针对特定类型的杜氏肌营养不良症患者。通过了解其背景、适应症、用法用量、不良反应及其治疗前景,患者和家属能够更好地掌握如何使用该药物,期待通过先进的医疗手段改善患者的健康状况。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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