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奈多西兰(nedosiran)可以治疗什么病

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摘要：奈多西兰(nedosiran)可以治疗什么病,奈多西兰(Nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病，会导致草酸盐的过度产生，进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。

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2025-11-18 14:22:58 发布

奈多西兰(nedosiran)可以治疗什么病,奈多西兰(Nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病，会导致草酸盐的过度产生，进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。

奈多西兰（Nedosiran）是一种新型的药物，被广泛用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1，简称PH1）以及伴有终末期肾病的患者。这种药物在治疗这些疾病中展现出了巨大的潜力，为患者提供了一种新的治疗选择。

1. 原发性高草酸尿症的挑战

原发性高草酸尿症是一种罕见的、遗传性代谢性疾病，患者体内产生过多的草酸，导致草酸结晶堆积在肾脏和其他组织中，引发尿路结石的形成以及肾功能的衰竭。目前，传统的治疗方法主要包括草酸饮食限制和草酸结石的治疗，但这些方法难以控制疾病的进展和预防相关并发症的发生。

2. 奈多西兰的作用机制

奈多西兰是一种RNA干扰（RNA interference）疗法的药物，通过抑制草酸合成代谢途径中的特定酶的表达，从而减少体内草酸的产生。它通过靶向疗法的方式，针对疾病的根本原因进行治疗，有助于调节草酸水平，减少草酸结晶的形成，从而改善患者的病情。

3. 对原发性高草酸尿症的治疗效果

临床研究显示，奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症方面取得了显著的成果。使用奈多西兰的患者显示出草酸排泄的显著减少和草酸结晶的降低，这可以减少尿路结石的形成和肾脏损伤的风险。同时，它还能改善肾功能，并减少终末期肾脏疾病的发生。

4. 建议与患者共同决策

作为一种新药，奈多西兰的使用还需要在医生的指导下进行。医生将根据患者的具体情况评估奈多西兰的疗效和潜在的风险，并进行个体化的治疗方案制定。此外，患者应与医生密切合作，遵循治疗计划和定期进行随访，以确保药物的有效性和安全性。

总结起来，奈多西兰作为一种新型药物，在原发性高草酸尿症和伴有终末期肾病的治疗中具有重要的地位。它通过调节草酸代谢途径，有效降低草酸水平，减少尿路结石的形成，改善肾功能，并延缓疾病的进展。在使用奈多西兰时，医生的指导和患者的合作是非常重要的，以确保治疗的有效性和安全性。

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高草酸尿症
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2025-11-18 14:22:58 更新

  • 奈多西兰 nedosiran Rivfloza基本信息

    奈多西兰 nedosiran Rivfloza
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      丹麦诺和诺德Novo Nordisk

    • 适应症：

      适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

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