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摘要:戈洛迪森(Vyondys 53)的使用说明,Vyondys 53(Golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(Vyondys 53)的使用说明,Vyondys 53(Golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(Vyondys 53)是一种新型的治疗药物,特别用于已确诊为杜氏肌营养不良症(DMD)且具备外显子53跳跃特征的患者。这种药物通过促进特定基因的表达,从而减缓DMD的进程,改善患者的生活质量。接下来,我们将围绕戈洛迪森的使用说明进行详细介绍。
1. 适用人群
戈洛迪森主要适用于那些经过基因检测确认存在特定DMD基因突变,并且符合外显子53跳跃标准的患者。一般来说,适用年龄通常在4岁以上,具体用药前需由专业医生进行评估和确认。
2. 用药方式
该药物通常以注射的形式给予患者,目前推荐剂量为每周一次,由专业医疗人员在医院或诊所内进行给药。注射部位应选择肌肉,以确保药物的最佳吸收效果。
3. 注意事项
在使用戈洛迪森之前,患者需进行全面的健康评估,包括肝肾功能及心脏健康等指标。使用过程中,如果出现过敏反应、肌肉疼痛或其他不适症状,应及时与医生联系,进行进一步的检查和处理。
4. 潜在副作用
如同其他药物一样,戈洛迪森可能会产生一些副作用,包括注射部位的红肿、疼痛、发热等反应。在临床试验中,部分患者报告了轻微的头痛和恶心等症状。重要的是,这些副作用通常是可以管理的,但患者和家属应做到关注,以便及时处理。
5. 长期管理与随访
DMD是一种进行性疾病,因此,在使用戈洛迪森进行治疗的同时,患者及家属应与医疗团队密切合作,进行定期复查与监测。长期的随访能够帮助医生评估治疗效果,并根据患者的具体情况调整治疗方案。
戈洛迪森(Vyondys 53)为杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择,但用药过程需谨慎并遵医嘱。合理使用及监测能够最大化其疗效,改善患者的生活质量。希望本文的使用说明能为患者及其家属提供一些帮助,增强对该药物的了解和使用信心。
注射液
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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