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摘要:Roctavian(valrox)的适应症和用法用量,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-rvox)适用于:严重A型血友病。Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-rvox)推荐剂量为:每公斤体重6×1013个载体基因组,单次静脉输注给药。具体剂量可能会根据患者的具体情况和医生的判断进行调整。在使用输液泵以1ml/分钟的速度给药Roctavian时,如果耐受,速率可每30分钟增加1ml/min,最高可达4ml/min。
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
美国BioMarin
Roctavian(valrox)的适应症和用法用量,Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-rvox)适用于:严重A型血友病。Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec-rvox)推荐剂量为:每公斤体重6×1013个载体基因组,单次静脉输注给药。具体剂量可能会根据患者的具体情况和医生的判断进行调整。在使用输液泵以1ml/分钟的速度给药Roctavian时,如果耐受,速率可每30分钟增加1ml/min,最高可达4ml/min。
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种新型的基因治疗药物,旨在为A型血友病患者提供一种革命性的治疗选择。A型血友病是一种遗传性出血疾病,主要由于体内缺乏凝血因子VIII导致的。这篇文章将详细介绍Roctavian的适应症、用法用量,以及相关注意事项,帮助患者和医务人员更好地理解这一疗法。
1. Roctavian的适应症
Roctavian主要适用于成年或青少年A型血友病患者,尤其是那些对常规治疗(如替代疗法)反应不佳或希望减少治疗频率的患者。通过提供足够的凝血因子VIII,Roctavian能够显著降低出血事件的发生频率,提高患者的生活质量。
2. 用法用量
Roctavian采用单剂量静脉注射的方式进行给药,推荐的剂量为每公斤体重50亿个基因拷贝。通常情况下,治疗不需要重复进行,因为目标是通过基因修改实现持久的凝血因子产生。在给药前, 患者需要进行详细的评估,以确保其适合接受该治疗。
3. 可能的副作用
虽然Roctavian具有显著的治疗效果,但也可能伴随一些副作用,包括但不限于发热、免疫反应、血液中转氨酶升高等。在治疗期间,医生将密切监测患者的健康状况,以及时处理任何异常反应。
4. 注意事项
在接受Roctavian治疗之前,患者需与医生详细讨论自身的健康状况、过往病史及用药史。特别是对其他药物的反应,及肝脏功能的评估都是非常重要的。此外,在治疗后的一段时间内,患者应定期到医院随访,确保治疗效果和健康安全。
Roctavian为A型血友病患者提供了一种新的治疗途径,具有潜在的长期疗效。通过了解其适应症及用法用量,患者可以更好地参与自己的治疗决策,提升生活质量。医务人员也可以通过充分的知识传播,帮助患者安全有效地接受这一创新疗法。
注射剂
美国BioMarin
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
适用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率
丹麦诺和诺德Novo Nordisk
人凝血酶原复合物浓缩物 prothrombin complex concentrate octaplex
治疗而缺乏的凝血因子水平,从而帮助恢复血液凝固
美国Octa Pharmaceuticals
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
美国BioMarin
治疗A型血友病的双特异性抗体,零治疗出血率高
美国Genentech
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