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摘要:Amondys 45(Casimersen)说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药
Amondys 45(Casimersen)说明书及用法用量,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45(Casimersen)是一种针对45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物,旨在通过特定的外显子跳跃机制改善患者的肌肉功能。DMD是一种严重的遗传性疾病,导致肌肉逐步萎缩和弱化,而Amondys 45通过提高合成特异性肌肉蛋白,帮助改善患者的生理状况。
1. 适应症与药物机制
Amondys 45主要用于治疗患有特定外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者,尤其是那些45外显子缺失的患者。这种药物通过促进细胞内的mRNA剪接,跳过缺失的外显子,从而使功能性肌肉蛋白的合成得以恢复。这一机制在理论上能够延缓疾病进程,减轻患者的症状,提高生活质量。
2. 用法用量
Amondys 45通常以注射剂型给药,剂量和给药频率需遵循医生的处方。通常推荐的剂量是每周注射一次,具体剂量应根据患者的体重和临床反应进行调整。在使用前应仔细阅读说明书,并在医生指导下进行注射,以确保治疗的安全性与有效性。
3. 注意事项
在使用Amondys 45期间,患者需要定期进行临床评估,包括肌肉力量、功能状态等指标的监测。此外,药物的使用可能会引起一些副作用,如注射部位反应、头痛等。因此,患者在使用过程中如出现不适,应及时向医务人员反馈。
4. 不良反应
尽管Amondys 45在大多数患者中表现出较好的耐受性,但仍需关注潜在的不良反应。这些不良反应可能包括过敏反应、呕吐、腹泻等,患者在治疗期间应保持警惕,一旦发现严重或持续的不适症状,应立即就医。
综上所述,Amondys 45(Casimersen)为特定类型的杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过改善肌肉蛋白的合成,有望提升患者的生活质量。使用过程中需要遵循医嘱,定期监测身体状况,以实现最佳的治疗效果。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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