Amondys 45(Casimersen)的适应症、用药注意事项及禁忌

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摘要：Amondys 45(Casimersen)的适应症、用药注意事项及禁忌,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Amondys 45(Casimersen)的注意事项：肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

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2025-10-19 14:22:50 发布

Amondys 45(Casimersen)的适应症、用药注意事项及禁忌,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Amondys 45(Casimersen)的注意事项：肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

Amondys 45（Casimersen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的新型治疗药物，专门针对具有45外显子跳跃突变的患者。该药物的主要作用机制是促进特定外显子的跳跃，从而帮助生成功能性肌肉蛋白，减缓疾病进程。本文将详细讨论Amondys 45的适应症、用药注意事项及禁忌。

1. 适应症

Amondys 45适用于确诊为杜氏肌营养不良症并符合特定基因突变特征的患者。该药物特别针对具有45外显子跳跃突变的患者，旨在通过促进肌肉中缺失的功能性蛋白的合成，延缓病情的发展。使用此药物的患者通常为儿童及青少年，初次诊断的年龄常在4至5岁左右。

2. 用药注意事项

在使用Amondys 45时，需注意病人的个体差异。治疗期间，医生应定期监测患者的心脏和肌肉功能，以评估药物的疗效和可能出现的不良反应。此外，患者可能会出现注射部位的不适或过敏反应，因此注射时需要谨慎操作，并关注任何不寻常的症状。使用此药物前，患者需进行基因检测，以确认是否符合治疗适应症。

3. 禁忌

Amondys 45的禁忌包括对其成分过敏的患者，以及肝功能严重损害的患者。使用前应仔细评估患者的病史，确保没有这些禁忌症。此外，对于合并有其他严重疾病或正在接受其他临床试验的患者，也需谨慎使用，以避免药物间的相互作用或不良反应。

Amondys 45（Casimersen）为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择，但在使用过程中，医生和患者需密切配合，确保安全有效的治疗效果。针对不同患者的个体化用药方案，将有助于优化治疗结果并改善生活质量。