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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用功效及副作用

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摘要：鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用功效及副作用,鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)常见副作用包括呼吸困难、腹泻、恶心和皮疹等。服用此药的妇女可能出现月经异常。此外，还有严重副作用的风险，如肝胆问题如转氨酶升高、胆汁淤积性肝炎和肝性脑病等。鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品

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2025-10-13 12:22:34 发布

鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用功效及副作用,鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)常见副作用包括呼吸困难、腹泻、恶心和皮疹等。服用此药的妇女可能出现月经异常。此外，还有严重副作用的风险，如肝胆问题如转氨酶升高、胆汁淤积性肝炎和肝性脑病等。鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)是一种复方制剂，疗效主要体现在治疗囊性纤维化（CF）上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量，促进CFTR蛋白转运盐和水的能力，从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。鲁马卡托依伐卡托（Lumacaftor/Ivacaftor）作为一种新型治疗药物，正在改变着囊性纤维化患者的生活。本文将探讨鲁马卡托依伐卡托的作用功效及副作用。

1. 鲁马卡托依伐卡托的作用机制

鲁马卡托依伐卡托是一种修复囊性纤维化患者CFTR蛋白功能的药物组合。CFTR蛋白是一种调节离子通道的蛋白，在囊性纤维化患者中存在缺陷，导致粘稠的黏液堵塞呼吸道和消化道。鲁马卡托（Lumacaftor）作用于细胞内的CFTR蛋白，增加其在细胞膜上的表达量；依伐卡托（Ivacaftor）则是一种CFTR通道增强剂，能够增强CFTR蛋白的离子通道功能。两者合用可以有效改善CFTR蛋白的功能缺陷，减轻囊性纤维化患者的症状。

2. 鲁马卡托依伐卡托的主要功效

鲁马卡托依伐卡托的主要功效包括：

1. 改善呼吸功能： 通过修复CFTR蛋白的功能缺陷，鲁马卡托依伐卡托可以减少黏液在呼吸道的堵塞，改善患者的呼吸功能，减少呼吸道感染的发生率。

2. 促进体重增长： 囊性纤维化患者常因消化道功能障碍导致营养不良，鲁马卡托依伐卡托可以改善消化道的情况，促进患者的体重增长和营养吸收。

3. 减轻症状： 使用鲁马卡托依伐卡托可以减轻囊性纤维化患者的咳嗽、咳痰、胸闷等症状，提高生活质量。

3. 鲁马卡托依伐卡托的常见副作用

鲁马卡托依伐卡托作为一种新型药物，虽然在治疗囊性纤维化方面取得了显著的效果，但也存在一些副作用，包括：

1. 呼吸道感染： 鲁马卡托依伐卡托可能增加患者患上呼吸道感染的风险，特别是在初始治疗阶段。

2. 肝功能异常： 部分患者在使用鲁马卡托依伐卡托后可能出现肝功能异常，表现为转氨酶升高等症状。

3. 胸闷、咳嗽等不适： 个别患者在使用鲁马卡托依伐卡托时可能出现胸闷、咳嗽等不适症状，需要密切监测并及时调整剂量。

4. 结语

鲁马卡托依伐卡托作为一种新型的囊性纤维化治疗药物，具有显著的作用功效，能够改善患者的生活质量。患者在使用过程中需要密切关注可能出现的副作用，并在医生指导下进行合理用药，以确保治疗效果最大化，副作用最小化。

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囊性纤维化
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2025-10-13 12:22:34 更新

  • 鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi基本信息

    鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国Vertex Pharmaceuticals

    • 适应症：

      适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者

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