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Amondys 45的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项

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摘要：Amondys 45的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-09-05 14:03:03 发布
  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

Amondys 45的适应症、功效与作用、用法用量、副作用、注意事项,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者上。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Amondys 45（通用名：Casimersen）是一种针对45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的创新治疗药物。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，主要影响男儿童，导致肌肉逐渐萎缩和无力。Amondys 45通过促进特定外显子的跳跃，从而改善肌肉功能，减缓病程的进展。

1. 适应症

Amondys 45被批准用于治疗因为45号外显子缺失突变导致的杜氏肌营养不良症。这种特定的基因突变在患者中导致身体合成功能异常的肌肉蛋白，进而引发肌肉的无力和萎缩。该药物的适应症主要集中在这类突变的患者身上。

2. 功效与作用

Amondys 45作用的关键在于其作为一种寡核苷酸药物，通过促使RNA的外显子跳跃，使得该突变的影响减至最低。这种机制使得身体能够产生功能性更好的肌肉蛋白，恢复部分肌肉功能，从而改善患者的生活质量和运动能力。

3. 用法用量

Amondys 45一般通过每周注射的方式进行给药。具体的用量和给药方案需依据医生的指导，通常依据患者的身体状况和疾病发展情况进行调整。患者及其家庭应遵循专业医护人员的建议，以确保药物使用的安全性和有效性。

4. 副作用

虽然Amondys 45具有较好的治疗潜力，但也可能会引起一些副作用。常见副作用包括注射部位的反应、头痛和恶心等。在少数情况下，可能会出现更严重的反应，患者在使用药物过程中应密切注意身体的变化，一旦出现异常情况，应立即联系医疗机构。

5. 注意事项

使用Amondys 45时，患者需特别关注自身的健康状况和可能的过敏反应。在服用其他药物时也应告知医生，以避免药物间的相互作用。同时，定期接受医生的监测和评估，有助于及时发现并处理可能出现的问题。患者和家属在治疗过程中应保持积极的沟通，共同面对疾病带来的挑战。

Amondys 45为45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择。通过了解其适应症、功效、用法用量及潜在副作用，患者及其家庭可以更好地管理该疾病，并期望改善患者的生活质量。

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杜氏肌营养不良症
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2025-09-05 14:03:03 更新

  • Amondys 45 Casimersen基本信息

    Amondys 45 Casimersen
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

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