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摘要:维特塞普索的成份、性状及规格,维特塞普索(Viltolarsen)的主要成分是反义寡核苷酸。维特塞普索(Viltolarsen)其性状为注射液。维特塞普索(Viltolarsen)的规格为250mg/5mL。
维特塞普索的成份、性状及规格,维特塞普索(Viltolarsen)的主要成分是反义寡核苷酸。维特塞普索(Viltolarsen)其性状为注射液。维特塞普索(Viltolarsen)的规格为250mg/5mL。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的治疗药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性的肌肉退行性疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐无力和萎缩。维特塞普索的研发旨在改善患者的肌肉功能,并延缓疾病的进程。本文将对维特塞普索的成份、性状及规格进行详细介绍。
1. 维特塞普索的成份
维特塞普索的主要成份是一种特定的寡核苷酸,属于反义核酸药物。这种药物通过抑制特定的基因表达,促进肌肉细胞中功能性蛋白质的产生,从而改善肌肉的结构和功能。维特塞普索的化学结构使其能有效地与靶基因结合,从而实现治疗效果。
2. 维特塞普索的性状
维特塞普索通常为白色至类白色的粉末,易溶于水。其药物的物理化学性质确保了其在体内的稳定性和生物利用度。维特塞普索在体内能够选择性地靶向特定的RNA,减少肌肉细胞中不良基因的影响,这一特性使其在杜氏肌营养不良症的治疗中具有潜在优势。
3. 维特塞普索的规格
维特塞普索的规格通常以剂量形式存在。由于患者的个体差异,维特塞普索的剂量可能会根据体重和临床需要进行调整。常见的剂量规格包括每公斤体重给药10 mg,每周给予一次。患者在使用维特塞普索时需遵循医生的指导,以获取最佳的治疗效果。
4. 产品的储存与使用
维特塞普索通常应在儿童无法触及的地方储存,存放在避光且干燥的环境中,以保证药物的有效性。在使用前,药物需根据说明书进行配制,确保其溶解良好。使用时也应遵循严格的无菌技术,以防止感染。
维特塞普索作为一种针对杜氏肌营养不良症的新型治疗方案,展示了良好的临床应用前景。随着研究的不断深入,这种药物可能会为更多患者带来希望。患者在使用任何药物时都应遵循医生建议,确保用药安全与有效。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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