摘要:Amondys 45的适应症和用法用量,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45的适应症和用法用量,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45(Casimersen)是一种经过特别设计的治疗药物,主要用于治疗因45号外显子跳跃突变导致的杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)。此药物的开发旨在通过修正相关基因突变,帮助改善患者肌肉功能,并延缓病情的进展。接下来,我们将详细探讨Amondys 45的适应症以及用法用量。
1. 适应症
Amondys 45的主要适应症是治疗因45号外显子跳跃突变引起的杜氏肌营养不良症。这种遗传性疾病通常在儿童期表现出来,导致肌肉逐渐无力和萎缩。Amondys 45通过特定的机制作用于患者的肌肉细胞,旨在提高其正常功能,减轻病症的严重程度。
2. 用法用量
Amondys 45为注射剂,由医疗专业人员在医疗机构中进行注射。通常情况下,推荐的给药频率为每周一次。具体的剂量应根据患者的体重和临床反应进行调整。医生会根据患者的具体情况和病情变化,制定个体化的治疗方案。
3. 临床观察与监测
在进行Amondys 45治疗期间,需定期对患者进行临床观察和有效性监测。医生会关注患者的肌肉功能变化、心脏健康状况以及潜在的不良反应。这些监测有助于及时调整治疗方案,以实现最佳的治疗效果。
4. 注意事项
使用Amondys 45时需要特别注意一些潜在的副作用,包括可能的注射部位反应、过敏反应等。在开始治疗前,患者需与医生充分沟通自己的病史、过敏史以及正在使用的其他药物,以确保治疗的安全性。同时,定期的随访也至关重要,以及时发现并处理可能出现的问题。
通过上述内容,我们可以了解到Amondys 45(Casimersen)对于杜氏肌营养不良症的治疗的重要性和适用人群。在临床应用中,遵循医生的指导、认真监测治疗反应将对提高治疗效果、改善患者生活质量起到积极作用。希望这篇文章能为广大患者及其家属提供有价值的信息和指导。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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