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摘要:Amondys 45的使用说明,Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45的使用说明,Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。
Amondys 45(Casimersen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物,特别针对具有45外显子跳跃突变的患者。该药物通过促进特定外显子的跳跃,旨在恢复肌肉中缺失的肌肉蛋白,从而减缓疾病的进展。本文将从多个方面详细介绍Amondys 45的使用说明,包括适应症、用法用量、不良反应及注意事项。
1. 适应症
Amondys 45专门用于治疗具有45外显子突变的杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性。该病由于肌肉中缺乏含有结构蛋白肌营养不良蛋白(dystrophin)导致,患者在幼年期通常就会出现逐渐加重的肌肉无力。Amondys 45的设计旨在通过一种特定的基因疗法方式来改善这种情况。
2. 用法用量
Amondys 45通常由专业医务人员以静脉注射的方式进行给药。建议患者在接受治疗前进行详细的医学评估,以确定合适的剂量。一般情况下,治疗的频率为每周一次,医生会根据患者的具体情况进行剂量的调整。患者及其家属需密切关注治疗后的效果与变化,并定期与医务人员沟通。
3. 不良反应
在使用Amondys 45期间,患者可能出现一些不良反应,包括注射部位的反应(如红肿、疼痛)、发热、头痛、恶心等。虽然大多数不良反应为轻微且暂时性的,但如果患者出现严重反应或过敏性反应,需立即联系医生。此外,定期的医学检查有助于监测药物的副作用,确保患者的安全。
4. 注意事项
在使用Amondys 45之前,患者应告知医生其所有过敏史及正在使用的其他药物。对于有严重肝肾功能障碍的患者,使用该药物的安全性和有效性尚未明确。在治疗期间,患者应定期进行肌肉功能、心脏及呼吸系统的评估,以监测DMD的进展及用药效果。
Amondys 45(Casimersen)为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过正确的使用方式以及医生的指导,患者有望获得更好的生活质量。任何药物的使用都需谨慎,并且在整个治疗过程中,保持与医疗团队的良好沟通是非常重要的。希望本说明能够为患者及其家属提供有价值的信息与指导。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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