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帕替西兰的适应症、疗效及副作用

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摘要：帕替西兰的适应症、疗效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

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2025-08-03 08:07:58 发布

帕替西兰的适应症、疗效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

帕替西兰（patisiran）是一种新型治疗药物，主要用于治疗由淀粉样蛋白引起的多发性神经病。淀粉样变性是一种致命的疾病，会导致身体各个系统的功能异常，尤其是神经系统。本文将详细探讨帕替西兰的适应症、其疗效及可能的副作用。

1. 帕替西兰的适应症

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，针对的是与淀粉样变性相关的转甲状腺素蛋白（TTR）的合成。它主要用于治疗由淀粉样变性引起的遗传性多发性神经病，这种疾病由TTR基因突变引起，导致神经系统受损。对于这类患者，帕替西兰可有效减缓疾病进展，并改善生活质量。

2. 寻求疗效的机制

帕替西兰通过抑制肝脏中TTR蛋白的合成，显著减少淀粉样蛋白的积累。随之而来的临床研究表明，该药物能够显著改善患者的神经功能评分，减轻症状如肢体麻木、疼痛及其他神经障碍等。临床试验证实，通过减少淀粉样蛋白积累，帕替西兰可以有效减缓疾病的进展。

3. 潜在副作用

虽然帕替西兰的治疗效果显著，但也可能会引起一些副作用。常见的副作用包括注射部位的反应，如疼痛和红肿。此外，患者在接受治疗后可能出现轻至中度的肝功能异常、肾脏功能变化及过敏反应等，因此在使用过程中需要定期监测相关生化指标。

4. 总结

总的来说，帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了一种新的治疗选择。凭借其独特的作用机制，能有效改善患者的神经症状和生活质量。不过，在治疗过程中亦需关注潜在的副作用，并在医生的指导下进行监测和评估。随着对该药物的深入研究，未来可能会有更多临床应用方案和安全性验证，造福更多患者。

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2025-08-03 08:07:58 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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