摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)副作用有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)副作用有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
近年来,随着基因治疗技术的发展,一些先进的治疗方案逐渐成为杜氏肌营养不良症患者及其家庭的希望。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种新型的基因治疗药物,引起了广泛关注。作为一种创新治疗手段,它的副作用也是人们关注的焦点之一。接下来将对Elevidys的主要副作用进行详细探讨。
1. 治疗过程中可能出现的副作用
Elevidys治疗过程中可能出现一些副作用,这些副作用主要源于其基因治疗的特性和个体的生理反应。常见的副作用包括但不限于:
2. 免疫反应性副作用
由于Elevidys是通过基因修复来治疗杜氏肌营养不良症,患者可能会出现免疫反应性副作用。这些反应可能表现为发热、疲乏、头痛等症状,体现了免疫系统对治疗过程中的介入的反应。
3. 注射部位反应
Elevidys的注射部位可能出现局部反应,如红肿、疼痛或局部感染。这类反应通常是暂时性的,但在治疗初期需要密切观察和处理,以确保患者的舒适度和安全性。
4. 其他潜在的系统性反应
除了局部和免疫反应性副作用外,Elevidys治疗还可能导致一些系统性的副作用,如过敏反应、血压升高或其他器官功能的暂时性影响。这些反应通常需要通过临床监测和调整治疗方案来管理和减轻其影响。
总体而言,Elevidys作为一种前沿的基因治疗药物,在治疗杜氏肌营养不良症的过程中显示出显著的潜力和效果。患者及其家庭在选择该治疗方案时需要充分了解其可能的副作用和风险,并在专业医疗团队的指导下进行决策和管理。通过科学合理的应对措施,可以最大程度地提高治疗效果并减少副作用对患者生活质量的影响。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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