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舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和临床效果

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摘要：舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和临床效果,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2025-07-27 13:33:20 发布

舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症和临床效果,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型Batten病）的酶替代疗法。CLN2型Batten病是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者因体内脂质代谢的异常而导致神经元脂褐质沉积，最终导致神经系统功能退化，表现为进行性的神经系统衰退和认知功能损害。舍立帕酶的引入为这些患者提供了一线的治疗希望。

1. 适应症

舍立帕酶被批准用于治疗CLN2型Batten病患者，这是一种遗传性疾病，主要影响儿童。患者在早期会出现进行性的神经系统损害，包括视力丧失、癫痫、运动功能障碍和认知衰退等症状。由于疾病的进展迅速且缺乏有效的治疗手段，舍立帕酶的上市对患者及其家庭来说意义重大。

2. 治疗机制

舍立帕酶是一种重组的人类三磷酸酶，它能够部分恢复患者体内缺乏的酶活性。在CLN2型Batten病中，由于突变导致TPP1酶功能失调，神经细胞内的脂质代谢异常，最终导致神经元内的脂褐质沉积。舍立帕酶能够进入患者的神经系统中，减少或延缓这些病理过程，从而改善患者的症状和生活质量。

3. 临床效果

临床试验显示，舍立帕酶治疗能够显著改善CLN2型Batten病患者的病情进展。在接受舍立帕酶治疗的患者中，许多人表现出症状减轻、病情稳定或病情进展缓慢的效果。这不仅有助于延长患者的生存期，还能改善其生活质量，减少了家庭的负担和照护成本。

4. 未来展望

尽管舍立帕酶为CLN2型Batten病患者带来了显著的临床益处，但仍需持续的研究和进一步的临床观察，以深入了解其长期疗效和安全性。未来的研究可能会探索该治疗在其他突变类型或其他相关神经退行性疾病中的应用潜力，为更多患者带来希望和新的治疗选择。

舍立帕酶作为一种创新的治疗手段，不仅令患者和家庭感到鼓舞，也为罕见疾病领域的治疗开辟了新的可能性。随着科学技术的进步和对遗传性疾病理解的深入，我们有望看到更多类似的治疗方法的发展，为患者提供更好的生活前景和健康结果。

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2025-07-27 13:33:20 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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