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帕替西兰的疗效与作用及副作用

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摘要：帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

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2025-07-26 13:25:26 发布

帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物，主要通过靶向和降低淀粉样前体蛋白的产生，来减缓疾病的进展。淀粉样变性多发性神经病是一种由异常蛋白质沉积引起的神经系统疾病，常导致四肢和自主神经系统的功能障碍。本文将对帕替西兰的疗效、作用机制以及潜在的副作用进行详细探讨。

1. 疗效评估

帕替西兰的临床试验显示出显著的疗效。在多项随机对照试验中，帕替西兰能够有效减少淀粉样蛋白的水平，并改善患者的神经功能。具体而言，患者在接受帕替西兰治疗后，其生活质量、以及运动和自主神经功能都有所提升。这使得帕替西兰成为治疗该疾病的一种重要选择。

2. 作用机制

帕替西兰的主要机制是通过RNA干扰技术（RNAi），靶向淀粉样前体蛋白基因（TTR基因），抑制其在肝脏中的合成。这一过程降低了淀粉样蛋白的生成，从而减少了其在体内的沉积，进而减轻了由淀粉样变性所导致的神经损伤。此机制为帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗提供了创新的途径。

3. 副作用

尽管帕替西兰带来了显著的疗效，但它也可能引发一些副作用。最常见的副作用包括注射部位反应、腹泻、恶心和乏力等。这些副作用通常是轻度到中度的，随着治疗的继续，大部分患者能够适应。同时，个别患者可能会经历更严重的副作用，比如过敏反应，这需要在临床使用中予以关注和监测。

4. 临床应用展望

帕替西兰的上市为治疗淀粉样变性多发性神经病提供了新的可能性。随着对这种药物的进一步研究，未来可能会有更多的适应症出现。此外，在个性化医疗和组合治疗的背景下，帕替西兰的使用可能会与其他药物联用，以增强治疗效果，降低副作用风险。

总结来说，帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗中展现出良好的疗效和安全性，其独特的作用机制为患者提供了新的希望。医生在采用该药物时需密切监测副作用，并为患者提供全面的治疗方案，以确保疗效最大化。

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2025-07-26 13:25:26 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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