• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 依特立生(Exondys51)治疗效果怎么样

依特立生(Exondys51)治疗效果怎么样

作者头像
药直供药师

摘要：依特立生(Exondys51)治疗效果怎么样,Exondys51(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

有用 144
浏览 1371次
2025-07-23 11:04:55 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生(Exondys51)治疗效果怎么样,Exondys51(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

依特立生治疗效果如何？——解读Eteplirsen在杜氏肌营养不良症中的应用

依特立生（Exondys51），通用名称为Eteplirsen，是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。自从其上市以来，一直备受关注，但其治疗效果一直备受争议。接下来，我们将对依特立生的治疗效果进行解读。

1. 依特立生如何起效？

依特立生通过促进病人体内缺失的dystrophin蛋白的产生而起效。杜氏肌营养不良症患者由于基因突变而无法产生足够的dystrophin蛋白，而依特立生通过导入外部的exon而促进dystrophin的生成，从而改善肌肉功能。

2. 临床试验结果如何？

虽然依特立生在临床试验中显示出一些积极的效果，如增加患者的运动能力和延缓病情恶化的速度，但其效果并不十分明确。一些研究显示，依特立生可以在一定程度上减缓病情的进展，但并不能完全逆转肌肉的损伤。此外，一些临床试验的结果也显示了其安全性和耐受性问题。

3. 治疗效果存在争议

尽管依特立生在一些病例中表现出一定的效果，但其治疗效果存在着广泛的争议。一些专家和研究人员认为，依特立生的效果并不够明显，而且与其高昂的价格相比，其治疗效果并不值得。另一方面，一些家长和患者则对依特立生抱有希望，认为它可以为他们提供一线希望。

结论

综上所述，依特立生作为一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，其治疗效果存在着一定的争议。尽管一些临床试验显示其具有一定的积极效果，但其真正的疗效仍然需要更多的长期研究来确认。对于患者和家长来说，选择是否接受依特立生治疗，需要谨慎权衡利弊，并在医生的指导下做出决定。

24小时药师咨询 依特立生的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2025-07-23 11:04:55 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 瓦莫罗酮 Vamorolone Agamree

    瓦莫罗酮 Vamorolone Agamree

    适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)

    瑞士Santhera Pharmaceuticals

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

    印度Macleods

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网