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帕替西兰说明书及用法用量

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摘要：帕替西兰说明书及用法用量,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-07-21 14:24:15 发布

帕替西兰说明书及用法用量,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（AL amyloidosis）的创新药物。这种疾病是一种由于异常蛋白质积聚导致的神经系统疾病，常常引发一系列严重的症状，影响患者的生活质量。帕替西兰通过抑制特定类型的RNA，从而降低淀粉样蛋白的生成，起到了改善病情的作用。本文将详细介绍帕替西兰的说明书及其用法用量。

1. 帕替西兰的药理作用

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向肝脏中产生的转甲状腺素（TTR）蛋白，从而减少淀粉样蛋白的产生。该药物的机制主要依赖于RNA干扰技术，具有特异性强和有效性高的特点。这种新型疗法为患者提供了新的希望，尤其是对于传统疗法效果不佳的病例。

2. 适应症

帕替西兰主要用于治疗由淀粉样变性导致的多发性神经病，该病常伴随神经病变和功能障碍，患者常感到四肢麻木、疼痛等症状。该药物适用于成人患者，尤其是那些无法通过传统治疗方案得到控制的病例。

3. 用法用量

帕替西兰的使用方式为静脉注射，通常每三周注射一次，每次剂量为30毫克。治疗初期要求患者在医疗机构进行观察，以监测可能出现的副作用。医生会根据患者的具体情况，调整治疗方案，包括剂量和给药频率，以达到最佳的治疗效果。

4. 注意事项和副作用

在使用帕替西兰治疗时，患者需密切关注可能出现的副作用，包括但不限于注射部位反应、过敏反应以及影像学检查中可能观察到的肝功能损伤。孕妇和哺乳期女性在使用本药物前，应咨询专业医生的建议，确保对母婴的安全性评估。此外，患者在接受治疗期间，定期进行实验室检查，以便及时发现和处理潜在的问题。

帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新疗法，为患者带来了新的治疗机会。通过合理的用法用量，以及严格的监测体系，可以最大限度地提高治疗效果，改善患者的生活质量。希望随着后续研究的深入，能够为更多患者提供有效的治疗选择。

24小时药师咨询 帕替西兰的相关介绍
多发性神经病
说明书
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2025-07-21 14:24:15 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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