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依伐卡托的主要成份是什么

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摘要：依伐卡托的主要成份是什么,依伐卡托(Ivacaftor)的主要成分是Ivacaftor。它是一种有效可口服的CFTR增效剂，靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR。

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2025-07-12 17:57:20 发布

依伐卡托的主要成份是什么,依伐卡托(Ivacaftor)的主要成分是Ivacaftor。它是一种有效可口服的CFTR增效剂，靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR。

依伐卡托（Ivacaftor）是一种用于治疗囊性纤维化的药物。它被广泛应用于囊性纤维化患者的治疗中，以改善症状和减缓疾病进展。那么，依伐卡托的主要成份是什么呢？接下来，我们将为您详细介绍依伐卡托的主要成份及其作用。

1. 依伐卡托的基本概述

依伐卡托是一种小分子激活剂，其化学名为3-{6-[(1R)-1-(2,3-二氟苯基)乙氧基]-2-噻吩基}-N-[4-甲氧基-3-(三氟甲基)苯基]丙酰胺。该药物通过增加CFTR（囊性纤维化转膜调节子）蛋白的活性，帮助改善囊性纤维化患者的症状。CFTR是一种离子通道蛋白，负责调控细胞表面的氯离子和水分的传输。

2. 依伐卡托的作用机制

依伐卡托通过与CFTR蛋白相互作用，增加其开放时间并增强氯离子通道的功能。它主要作用于囊性纤维化患者的一种突变型CFTR蛋白，称为类G551D。这种突变导致CFTR功能受损，使得氯离子无法适当地通过细胞膜，导致黏液在体内无法正常流动，引发了囊性纤维化的症状。

3. 依伐卡托的疗效

依伐卡托的应用可以改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。临床研究表明，依伐卡托可以增加短暂活化的CFTR蛋白在呼吸道的活性，从而增强氯离子的传输，改善黏液的流动性。这有助于减少呼吸道的阻塞、减轻咳嗽、呼吸困难等症状，并减少肺部感染的风险。

此外，依伐卡托还可用于特定的突变型囊性纤维化患者，比如类G551D突变。对于这部分患者，依伐卡托是治疗的有效选择，可以使他们的CFTR蛋白活性恢复到接近正常水平，从而改善症状，减少急性病情和住院次数。

4. 依伐卡托的注意事项

使用依伐卡托治疗囊性纤维化时，需遵循医生的指导，并定期复诊以确保疗效。同时，需密切关注可能出现的副作用，如头痛、风湿痛、运动不耐受等。在使用依伐卡托期间，应遵守药品说明书中的服药规定和注意事项。

总结起来，依伐卡托是一种用于治疗囊性纤维化的药物，其主要成份是3-{6-[(1R)-1-(2,3-二氟苯基)乙氧基]-2-噻吩基}-N-[4-甲氧基-3-(三氟甲基)苯基]丙酰胺。它通过增加CFTR蛋白的活性，改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。使用依伐卡托时需遵循医生的指导，并注意可能出现的不良反应。如果您或您的家人患有囊性纤维化，请在专业医生的指导下进行治疗。

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2025-07-12 17:57:20 更新

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    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国Vertex Pharmaceuticals

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      美国Vertex Pharmaceuticals

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      适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者

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      美国Vertex Pharmaceuticals

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