摘要:Amondys 45有副作用吗,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45有副作用吗,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amondys 45(通用名:Casimersen)是一种新型疗法,针对拥有45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种方案旨在通过促进合成功能性肌肉蛋白,改善患者的肌肉功能和生活质量。然而对于任何药物或疗法来说,了解其副作用是至关重要的。本文将探讨Amondys 45的潜在副作用以及相关的安全性信息。
1. Amondys 45的基本信息
Amondys 45是一种针对特定基因突变的核苷酸药物,旨在促进患者体内跳过缺失的外显子,从而产生功能性蛋白质。该药物主要用于45外显子跳跃突变型DMD患者,这种疾病通常使儿童逐渐失去肌肉功能。目前,该药物已获得FDA批准,并正在全球范围内被逐步引入临床治疗中。
2. 常见副作用
在临床试验中,患者在使用Amondys 45后报告了一些副作用,常见的包括注射部位反应(如红肿、疼痛)以及轻度的头痛、恶心等。这些副作用大多数为轻微,一般不需要特别处理,患者在接受治疗期间通常可以继续日常生活。
3. 罕见但严重的副作用
尽管大多数副作用较为轻微,Amondys 45仍有可能引发一些罕见但严重的副作用,例如过敏反应。这种反应可能会表现为严重的皮疹、呼吸急促或胸痛等。如果患者在使用过程中出现这些症状,应立即停止用药并寻求医疗帮助。
4. 监测与管理
对于使用Amondys 45的患者,定期的医学监测至关重要。临床医生通常会在治疗初期进行详细的评估,以确定患者是否适合该药物,并在后续治疗中监测其副作用。同时,患者也应与医生保持密切沟通,及时报告任何异常症状,以便医生及时采取必要措施。
Amondys 45(Casimersen)为杜氏肌营养不良症患者提供了一种潜在的治疗选择,但也带来了需要了解的副作用。患者在使用该药物时,应该在医生的指导下进行,并保持对自身健康状况的关注,以确保安全有效的治疗效果。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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